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欧洲药品管理局（EMA）近日宣布，人用药品委员会（CHMP）已建议批准Ionis Pharmaceuticals公司的Dawnzera（donidalorsen），用于预防年满12岁的成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作。Dawnzera是一种反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，能够精准靶向并抑制血浆前激肽释放酶（PKK）的表达，从而阻断导致HAE发作的信号通路。PKK在引发与HAE急性发作相关的炎症介质中扮演着重要角色。
此前公布的OASIS-HAE临床3期研究结果表明，参与试验的患者达到了主要目标。与安慰剂组相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera皮下注射的患者在24周内的月均HAE发作率显著降低了81%。从第二次给药开始分析，发作率降低达87%（这是一个关键的次要终点）。并且，在第二次给药后的24周内，中重度HAE发作减少了约90%。
这些成果也得到了OASISplus开放标签延长期（OLE）研究的进一步支持。在该研究途径中，接受每八周一次（Q8W）的Dawnzera治疗患者，其效果与每四周一次（Q4W）用药相似。在OLE研究的一年后，两种给药方案均实现了总平均发作率较基线下降94%的效果。
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