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在儿童风湿性疾病研究领域中，幼年型银屑病关节炎（jPsA）是一种相对少见的慢性炎症性疾病，归属于幼年特发性关节炎（JIA）的一个类型。尽管jPsA与成人银屑病关节炎（PsA）在临床表现和发病机制上有高度的相似性，但长期以来，儿童患者在治疗选择上一直面临局限，尤其在针对银屑病和银屑病关节炎的关键发病机制——白介素（IL）-23通路，尚无专门针对儿童的靶向生物制剂。
直到不久前，古塞奇尤单抗（guselkumab）这种全人源的单克隆抗体，特异性靶向IL-23 p19亚基，终于获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗儿童斑块状银屑病（PsO）和活动性jPsA，此次批准基于一种创新的数据外推策略。
由于jPsA的罕见性，在儿童群体中进行大规模随机对照试验极具挑战性。研究人员参考了先前支持乌司奴单抗（ustekinumab）及戈利木单抗（golimumab）应用于jPsA的成功案例，进行了一项严谨的分析研究。研究的核心思想是通过分析古塞奇尤单抗在儿童银屑病、成人银屑病和成人银屑病关节炎患者中的药代动力学、临床疗效及安全性，论证将其疗效外推至jPsA患儿的科学合理性。这为儿科药物开发中困扰已久的问题提供了一个创新的解决方案，能够让儿童患者及时获得已在成人中验证过的治疗方法。
为了验证上述假设，研究人员整合了五项重要的三期临床试验数据。这些试验包括针对成人中重度斑块状银屑病的VOYAGE 1和VOYAGE 2研究，针对成人活动性银屑病关节炎的DISCOVER-1和DISCOVER-2研究，以及针对儿童中重度斑块状银屑病的PROTOSTAR研究。核心分析集中在接受古塞奇尤单抗标准剂量（在第0周及第4周，之后每8周一次）治疗一年的患者数据。此外，研究采用了如电化学发光免疫分析法等先进技术，以确保不同人群间数据的可比性，从多个衡量指标上评估了药物的临床效应与安全性。
分析结果显示，各组患者的基线特征相对可比，主要差异体现在年龄和病程上。儿童银屑病患者的病情严重程度与成人银屑病患者相似，而PROTOSTAR研究还包括了3名并发jPsA的儿童患者。在药物浓度方面，儿童与成人银屑病患者的血清药物浓度随时间变化趋势相似，均在大约第20周达到稳态。不同人群的临床反应率接近，大部分儿童患者在16到36周内都有显著的病情改善。
研究的安全性分析进一步表明，古塞奇尤单抗在儿童银屑病患者中的安全性与成人患者群体的数据一致，没有发现新的安全性问题。这项研究为古塞奇尤单抗在jPsA中的应用奠定了科学基础，并展现了通过数据外推策略加快罕见病药物研发和审批的潜力与重要性。未来需要更多长期的随访研究和专门针对jPsA的临床试验来进一步验证疗效和安全性。然而，这项发表于《Pediatric Drugs》的研究已经为患有此类罕见疾病的儿童患者带来了新的治疗选择。
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