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近日，由健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的创新基因治疗药物——GA001注射液（注册号：CXSL2500729），成功获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，正式启动I/II期临床试验阶段。派真生物作为其战略合作伙伴，对此重要里程碑的达成表示热烈祝贺。
早前，GA001注射液已于2025年10月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，进入II期临床试验。这一药物是全球范围内首个针对视网膜色素变性（RP）导致的晚期失明，同时实现中美两国双重临床试验批准的基因治疗产品，标志着GA001注射液在全球光遗传学基因治疗领域中处于领先地位。
GA001注射液是健达九州自主研发的一种针对失明患者的革命性基因治疗药物，其核心技术基于一种新发现的高灵敏度光敏蛋白。通过腺相关病毒载体，这种蛋白的基因可被精确递送至视网膜神经节细胞，从而恢复其感光能力，帮助患者重获视力。
健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，专注于中枢神经系统和眼科疾病的创新基因治疗方案的开发。其研发项目覆盖多种疾病，包括视网膜色素变性、癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病及恶性脑瘤等，帮助患者恢复持久的神经功能，为各类难治性中枢和眼科疾病提供有效治疗。
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