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2025年11月14日，Coave Therapeutics（以下简称“Coave”）宣布了公司在基因治疗领域的重大进展。利用其开发的配体偶联载体技术，公司成功推出其领先的基因治疗项目CoTx-101，并被提名用于治疗视网膜血管疾病，例如湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。
根据Coave的计划，CoTx-101预计将在2026年完成针对非人灵长类动物的基本性能验证研究，并计划在2027年达到新药临床试验（IND）申请的准备就绪阶段。项目采用了Coave公司原创的脉络膜上腔载体（coAAV-SCS），有望成为对抗视网膜血管疾病的突破性疗法，并以持久性、有效性和安全性三大优势领先目前市场的其他治疗方案。
与其他需要进行侵入性手术的基因疗法不同，CoTx-101通过一种相对简单的门诊手术即可操作，类似于常规的抗VEGF注射，非常适合眼后部靶向给药。其优点在于无需依赖类固醇就能实现持久的抗血管生成效果，旨在减少70%以上急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在一年内的注射次数，进而减轻患者的治疗负担。此外，与当前市场上的其他疗法相比，该项目可避免首次用药引起的免疫反应，使双眼治疗成为可能。
在不久前的2025年欧洲基因和细胞治疗学会（EGSCT）大会上，Coave展示了其新型载体的研究数据。这些数据显示，该载体在非人灵长类动物的研究中，对视网膜色素上皮细胞和感光细胞展现了卓越的转导效率，同时具备免疫系统逃避能力，从而为实现更安全和更有效的治疗带来了新的希望。
目前，抗VEGF生物制剂是治疗视网膜血管疾病的主流疗法，然而该疗法需要每4至12周注射一次，长期以来增加了患者的负担。全球范围内，wAMD患者预计约有1000万至2000万，而DME患者超过3700万，其他视网膜血管疾病患者更是不胜枚举。
Coave Therapeutics首席执行官Rodolphe Clerval称：“我们最新脉络膜上腔治疗项目的推出，向市场证明了我们坚持以递送为核心策略，目标是重塑靶向基因治疗的方法。借助我们首创的配体偶联AAV技术，我们正着力开发特异性极高、精准递送且安全性更高的载体，推进靶向基因疗法的新发展。”
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