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近日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站的信息，上海天泽云泰生物科技有限公司研发的基因治疗药物VGN-R09b被提议列入突破性治疗药物的名单，其目标适应症是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。
这个罕见病是由于负责AADC酶合成的DDC基因存在致病性突变所引起。AADC酶的缺失会影响关键神经递质的合成，这些神经递质负责调控交感神经系统的功能、情绪、认知和运动协调等。例如，患者通常会表现出运动功能障碍、智力发育迟缓以及警觉性降低和睡眠障碍等临床症状。患有这种疾病的儿童往往呈现软瘫的状态，难以达成抬头、独自坐起、站立和行走等重要的发育里程碑，并且在生命早期有较高的过早死亡风险。
VGN-R09b的研发突显其创新性，该药物利用重组腺相关病毒作为载体，通过一次性脑实质注射，能够将治疗基因直接递送到疾病病变区域。这种方法不仅增强了脑内多巴胺的合成，还提供了神经保护作用，有潜力为AADCD提供根本性的治疗。VGN-R09b是国内首个用于治疗该病的基因治疗药物，填补了这一治疗领域的空白。目前的临床数据显示，该药物在患者用药后六个月内能够显著改善运动功能，其疗效优于目前欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准的同适应症治疗方案。
此外，值得关注的是，今年6月，VGN-R09b还获得了FDA的快速通道资格认定，将其用于治疗原发性帕金森病。这标志着VGN-R09b成为全球首个在中、美两地同步获得临床批准的药物，也是全球首个以双靶点治疗帕金森病的重组腺相关病毒基因治疗产品。该药物目前正在进行1/2期临床试验，是国内最早进入注册临床阶段的帕金森病基因治疗药物之一。
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