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Arrowhead Pharmaceuticals公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Redemplo（plozasiran）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者。这一新药可作为饮食管理的辅助，帮助患者显著降低血液中的甘油三酯（TG）水平。Redemplo是FDA批准的首款siRNA药物，适用于FCS患者，可以通过简单的每三个月一次的皮下注射，在家中自我给药，极大地方便了患者。
FCS是一种少见且严重的遗传疾病，通常由单基因突变引发，其特征是甘油三酯水平极度升高，超过正常值的10到100倍，常见水平为880 mg/dL以上。这种病症会带来一系列严峻的临床症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性，以及认知障碍的高风险。
此次FDA的批准决策，依据的是3期PALISADE研究的结果。这项研究是一项对于经临床或遗传学确诊为FCS的成年患者进行的随机、双盲、安慰剂对照实验。研究数据表明，PALISADE研究不仅达到了其主要目标，还实现了所有关键次要目标，尤其是甘油三酯和APOC3水平的大幅下降。在这项研究中，25 mg的Redemplo显示出明显且持久的甘油三酯降低效果，中位数相较基线下降了80%，而对照组仅为17%。此外，与安慰剂组相比，Redemplo组的急性胰腺炎发生率也更低。
在Redemplo治疗过程中，部分患者出现了一些常见的不良反应，包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应，这些不良反应的发生率均超过10%且比安慰剂组高出5%以上。
Redemplo作为一款逆转基因表达的先导RNA干扰疗法，是通过Arrowhead公司独特的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台开发的，专门靶向APOC3基因。APOC3是富含甘油三酯脂蛋白的成分之一，在甘油三酯代谢中发挥关键调节作用。其通过抑制脂蛋白脂肪酶分解及抑制肝脏对TRL残留物的摄取来提升血液中的甘油三酯水平。Redemplo的治疗目标是降低APOC3，从而减少甘油三酯，使血脂水平恢复到较为正常的范围。在多项临床试验中，该药物显示可有效降低FCS、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者的甘油三酯及多种与动脉粥样硬化相关的脂蛋白水平。
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