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2025年11月19日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）欣然宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验（IND）批准。公司将于近日正式启动一项全球性多中心、双盲随机对照确证性临床研究，重点检测该药物在原发性高草酸尿症1型（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）治疗中的安全性与有效性。
YOLT-203标志着全球首个进阶至确证性临床试验阶段的体内基因编辑药物，专门用于PH1疾病的治疗。研究主要旨在评估单次YOLT-203给药在降低患者尿草酸水平及改善肾功能方面的表现，这将为患者带来潜在的健康改善。
YOLT-203是一种革新性的体内基因编辑药物，它运用了尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF。该药物利用专有的脂质纳米颗粒（LNP）系统，精确递送至肝脏细胞，以靶向编辑HAO1基因。此过程通过抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从根本上降低草酸的生成，为PH1患者提供了“一次治疗、终身治愈”的全新希望。
值得一提的是，YOLT-203此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见病药物资格（Orphan Drug Designation, ODD）以及罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。同时，该药物也获得了欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认证。
值得注意的是，尧唐生物研发的另一个用于治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201，成为首个进入中国注册临床试验的基于LNP的体内基因编辑药物，并已成功完成1/2a期临床试验。尧唐生物在高胆固醇血症和高草酸尿症等多种常见和危重罕见病的治疗研发中，也显示出良好的安全性和疗效。
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