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辉瑞公司公布，其创新疗法友瑞宁®（马塔西单抗）已在中国获得国家药监局的正式批准。友瑞宁®是一种全新的非因子治疗方案，每周仅需一次皮下注射，适用于没有凝血因子VIII或IX抑制物的重型A型或B型血友病患者，包括12岁及以上的儿童和成年人。此药为血友病患者提供了新的选择，降低了出血风险并改善了治疗体验。
这一药物的批准基于全球III期BASIS研究的数据，这一研究涵盖不伴抑制物的血友病患者。研究结果表明，友瑞宁®在减少出血发作频率方面具有显著的效果，使患者的年化出血率大幅降低。与传统的静脉输注治疗不同，友瑞宁®的固定剂量皮下注射方式显著减少了患者的治疗负担，尤其对重型A型和B型血友病患者都是可供选择的治疗方案。
作为全球首个每周仅需一次皮下注射的血友病药物，友瑞宁®的问世标志着治疗方式的重大革新。辉瑞公司的全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁Jean-Christophe Pointeau指出，此创新疗法能够有效减轻患者及其家庭的心理和用药负担，使他们能够更自由地参与工作和运动，恢复正常的生活状态。
血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病。患者因体内缺失特定凝血因子而容易发生自发性出血，最常影响到关节和肌肉。传统治疗方法依赖于多次静脉注射凝血因子替代物，这为患者带来了不小的压力和负担。然而，友瑞宁®的上市为患者提供了一种不依赖因子替代的新选择，通过抑制体内一种天然抗凝蛋白（TFPI）来促进凝血酶的生成，从而恢复凝血平衡，减少多种类型出血的风险。
在长期随访研究中，友瑞宁的安全性得到了证明。基于全球多中心的研究数据，不良事件发生率低且大多为轻中度，自发性出血和靶关节出血等情况显著降低。参与BASIS研究的中国研究者杨仁池教授认为，这一疗法在减少血友病患者出血方面显示出了优越的疗效和安全性，并大大优化了患者的治疗体验。
首都医科大学附属北京儿童医院的吴润晖教授表示，青少年是血友病患者的一个特殊群体，他们处于关键的生长发育阶段，频繁的输注和剂量调整给他们及其家庭带来了巨大挑战。友瑞宁®的固定剂量皮下注射不仅减轻了身体的痛苦，还提高了家庭治疗的依从性和便捷性，让他们享有更好的成长环境。
友瑞宁®的上市不仅是血友病治疗领域的一大进步，更是辉瑞公司长期研发创新药物的重要里程碑。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，这一创新有望为更多患者带来生活质量的提升，同时促进血友病治疗和管理模式的不断优化。辉瑞承诺继续推动创新药物的研制，帮助更多患者获得更优质的健康服务。
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