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11月24日，Sarepta Therapeutics公司传来重大喜讯，其研制的目标1型强直性肌营养不良（DM1）的siRNA药物SRP-1003不仅获得药物安全委员会的积极评价，同时完成了第三队列患者的入组。这一关键进展使公司需要向合作方Arrowhead Pharmaceuticals支付2亿美元里程碑款项，受此利好影响，Sarepta股价开盘后迅速上涨5%。
目前，SRP-1003正处于1/2期临床试验阶段，专注于解决DM1这一罕见遗传疾病的问题。据公司披露，前两个剂量组（1.5mg/kg和3mg/kg）的试验已完成，而第三剂量组（4.5mg/kg）的入组刚刚满员，触发了2亿美元的付款，预计资金将在60天内划拨至Arrowhead。更值得关注的是，药物安全委员会对已收集的数据提供了正面反馈，授权Sarepta公司继续进行更高剂量组的试验。目前，第四剂量组（6mg/kg）已开始用药，公司计划明年初启动最后一个剂量组（12mg/kg）的给药程序。值得一提的是，DM1治疗领域一直对安全数据要求严格，过去由于安全问题导致的延误并不少见，如2022年Avidity的试验和2023年PepGen的试验均因此受阻。在这样的背景下，SRP-1003的安全性进展无疑是项目推进的重要利好。
Sarepta和Arrowhead的合作关系因SRP-1003的积极进展再次成为业界关注焦点。去年11月，两公司达成协议，Sarepta以5亿美元的首付及3.25亿美元的投资换取Arrowhead旗下7个项目的权益，此外，Sarepta还需每年支付5000万美元为期5年，其中与DM1相关的里程碑款项高达3亿美元。今年7月，SRP-1003完成首次入组目标并获批开始剂量递增时，Arrowhead已获得1亿美元。据悉，这次Sarepta通过出售Arrowhead股票及股票转让方式支付了部分里程碑款，而本次新触发的2亿美元款项则是其在短期内获得的新注资来源。
值得关注的是，SRP-1003采用了Arrowhead的独特TRiM平台，专注于骨骼肌靶向，这正是投资者关注的焦点之一。Analyst Leerink提到，siRNA药物的靶向性是决定其安全性的重要因素，而TRiM平台的表现直接关系到后续研发能否顺利进行。
此次SRP-1003项目的成功进展对Sarepta尤其重要。今年夏天，因基因疗法相关事故，公司一度陷入困境，进行裁员及成本控制措施。同时削减多个基因疗法项目，将siRNA领域作为未来发展重点。SRP-1003的正面安全评估不仅帮助推动公司股价上涨（从17.76美元/股升至18.71美元/股），也验证了战略调整的正确性。
对DM1患者而言，SRP-1003的进展带来了新的希望。目前DM1的治疗选择非常有限，若SRP-1003能继续取得突破，或将成为这一领域的重要治疗候选药物。
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