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截至2025年11月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）共批准了八种小干扰RNA（siRNA）药物，这些药物均针对肝脏相关疾病进行治疗。这些药物包括用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病变的Patisiran和Vutrisiran，治疗急性肝卟啉症的Givosiran，治疗1型原发性高草酸尿症的Lumasiran和Nedosiran，治疗高胆固醇血症的Inclisiran，治疗血友病A和B的Fitusiran，以及治疗家族性乳糜微粒血症的Plozasiran。
特别值得一提的是，Inclisiran和Plozasiran虽同属降低血脂的siRNA药物，但其作用机制和适应症各不相同。Inclisiran于2021年被批准上市，作为全球首个精准靶向低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的siRNA药物，它通过抑制PCSK9蛋白的合成来显著降低血液中LDL-C的水平，每年仅需注射两次即可达到持续的降脂效果。另一方面，Plozasiran于2025年获批上市，是首个用于家族性乳糜微粒血症的生命体征干扰RNA药物，通过降低ApoC-III蛋白水平来调节脂质代谢，每三个月皮下注射一次可有效降低甘油三酯水平。
siRNA药物的研发方向现已不仅局限于胆固醇领域，还延伸至其他靶点，如ANGPTL3、脂蛋白（a）、载脂蛋白C3和PCSK9，这些都是脂质代谢相关疾病治疗的重要靶点。
2025年11月，Arrowhead Pharmaceuticals研发的Plozasiran（商品名为Redemplo）获得FDA批准上市。Redemplo是一种靶向ApoC-III的siRNA药物，用于降低家族性乳糜微粒血症患者的甘油三酯。该药物采用Arrowhead的TRiM™平台，使药物特异性靶向肝细胞，同时确保患者自行注射的便捷性和高效性。
在结构方面，Plozasiran由特定的核酸序列组成，利用修饰增加药物的稳定性及靶向性。药效学研究表明，该药物通过降低ApoC-III蛋白的表达，深度降低患者血清甘油三酯的水平。
值得注意的是，Plozasiran在3月的临床试验中表现出强大的降脂效果，尤其对于诊断确诊患有家族性乳糜微粒血症的成人患者，带来了治愈可能。这一结果在双盲、安慰剂对照下得到验证，显示了该药物在降低甘油三酯水平方面的显著效果。
最后，对于特殊人群和药物相互作用方面，Plozasiran展示出良好的耐受性和患者顺应性，且当前未见明显的药物相互作用。这使其成为治疗家族性乳糜微粒血症的一个新的希望。
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