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11月24日消息，石药集团 发布声明称，其自主研发的化学1类新药——双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2061注射液（以下简称“该产品”）已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审批，于美国开展临床试验。这一产品此前已于2025年10月获得中国国家药品监督管理局的批准，在我国进行临床试验。
该产品通过运用乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联技术，能够实现对肝脏的精准靶向递送。采用皮下注射方式，该产品可有效靶向并降低补体蛋白C5的水平。通过一系列的序列优化和化学修饰策略，该药物在基因沉默的持久性方面展现出显著的优势，被认为是国内首个自主研发并进入临床阶段的、在降低C5水平上具有超长效的siRNA药物。它的应用旨在治疗IgA肾病及其他与补体介导相关的疾病。
临床前研究表明，相较于同类siRNA产品，该产品在药物活性和作用持续性上展现出突出的表现。此外，该产品还在药效持久性、安全性和患者依从性等方面具有明显的优势，从而彰显出其高临床开发价值。
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