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再生元公司（Regeneron）近日宣布，与基因编辑公司Tessera Therapeutics（以下简称“Tessera”）建立了战略合作伙伴关系。根据此次合作协议，再生元将向Tessera支付1.5亿美元的首付款，并进行股权投资，双方将共同致力于开发用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因疗法TSRA-196。
α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种罕见的单基因遗传性疾病，由SERPINA1基因的突变引起。这种病症导致患者的肝脏无法正常合成α-1抗胰蛋白酶（AAT），该蛋白质具有保护肺部和肝脏的关键功能。患者不仅面临逐渐严重的肺病风险，还可能出现因异常AAT蛋白在肝脏中累积而导致的肝炎和肝纤维化。目前市场上缺乏能够根本治愈AATD的疗法，肺病患者通常只能依赖每周一次的静脉输注进行不彻底的治疗。
双方合作开发的TSRA-196是Tessera基于其独有的“基因书写（Gene Writing™）”平台研发的一项前景药物，旨在通过一次性治疗来直接修复致病基因的突变。再生元发表的新闻稿中提到，近期的小鼠与非人灵长类动物模型研究表明，TSRA-196具有高度肝脏编辑的特异性，并且没有发现脱靶效应，为即将展开的临床试验阶段提供了重要支持。
根据协议内容，再生元与Tessera将在全球范围内均摊该疗法的研发费用及未来可能实现的利润。此外，Tessera还有机会获得高达1.25亿美元的短期和中期研发里程碑付款。在临床研究推进中，Tessera将负责首次人体试验，而再生元则承接后续的国际开发和商业推广工作。
Tessera首席执行官Michael Severino博士表示：“我们正处于一个关键性转折点，即将开展临床试验。能够与再生元这家全球领先的创新生物技术公司合作，加速TSRA-196的开发，使之早日服务于亟需的患者，我们倍感振奋。”再生元的首席科学官George D. Yancopoulos博士指出：“AATD特别适合应用Tessera的基因编辑策略。通过与Tessera的合作，我们希望能够引领基因医学的前沿进展，为AATD患者的治疗开创崭新的可能。”
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