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12月3日，Capricor Therapeutics宣布其创新性细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）在治疗杜氏肌营养不良（DMD）的III期HOPE-3试验中取得重大进展，一举达到研究的主要及关键次要终点。这一突破为延缓DMD的进程及改善患者心脏功能带来了新的希望。
受此利好消息的推动，Capricor Therapeutics的股价当天飙升371%，公司总市值升至13.7亿美元。
杜氏肌营养不良作为一种影响严重的X连锁遗传性疾病，因肌营养不良蛋白的缺乏导致患者骨骼肌、呼吸肌及心肌逐渐退化，主要波及男性。仅在美国，就有大约1.5万名患者。心肌病是这类患者的主要死亡原因，随着病情的恶化，其心肌功能的减退可能导致最终的心力衰竭。目前对于DMD尚无根治方法，市场上治疗手段有限，患者的临床需求远未满足。
Deramiocel（CAP-1002）由異源心脏來源的细胞（CDC）构成，其在非临床和临床试验中展示了强大的免疫调节、抗纤维化及组织再生功能。Deramiocel主要通过分泌外泌体来调节巨噬细胞的表达，进而促进修复而非促炎过程。截至目前，约有250余篇科学文献对这一疗法进行了报道。超过250名受试者参与了Deramiocel的多项临床试验，临床数据显示出充分的潜力。
HOPE-3试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究。该研究在全美20家顶尖医疗机构进行，入组了106名DMD的男孩和年轻男性，每三个月接受静脉输注Deramiocel或安慰剂，总治疗跨度为12个月。受试者的平均年龄为15岁，均在使用稳定的皮质类固醇方案，约90%在基线时使用心脏药物，其中超过75%被临床确诊为心肌病。基线特征在治疗组间的均衡分布保证了研究结果的可信度。
HOPE-3试验的主要疗效终点是上肢功能总评分（PUL v2.0），意向治疗人群中共有105例患者在12个月时完成了这一评分的评估。数据显示，与安慰剂组相比，Deramiocel组可以减缓54%的上肢功能衰退，结果具备统计学显著性（p=0.029）。
关键次要终点为左心室射血分数（LVEF %），意向治疗人群共有83例患者在12个月时完成了中心审核的心脏磁共振（MRI）LVEF评估。数据显示，Deramiocel治疗组相比安慰剂组在心脏功能下降的减缓程度上达到了91%（p=0.041），该结果同样显著。
值得一提的是，HOPE-3是首个成功在晚期非行走期DMD患者中达到主要终点的III期研究，填补了该领域研究的空白。
安全性评估方面，Deramiocel在HOPE-3研究中表现出良好的安全性和耐受性，与此前的临床经验一致，为日后监管审批奠定了坚实基础。目前，Deramiocel已被授予美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的DMD孤儿药资格，还获得了FDA再生医学先进疗法（RMAT）和罕见儿科疾病资格，以及欧盟的先进疗法药品（ATMP）资格。这些加速机制将助力Deramiocel的审批进程。
一旦Deramiocel成功上市，将成为首款针对DMD心肌病的创新疗法，对改善患者的骨骼肌功能带来新的治疗可能，尤其为非行走期的晚期患者带来生存希望。
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