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2025年12月3日，Capricor Therapeutics公司宣布，其III期关键临床试验HOPE-3取得了重要的积极顶线结果。此次试验旨在评估其创新性细胞疗法Deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）方面的有效性。
Deramiocel的独特之处在于其基于CDCs分泌的细胞外囊泡（外泌体）和可溶性因子的作用机制。这些外泌体以及因子可以靶向调节巨噬细胞，促使其从促炎状态转变为愈合状态，从而有效减少炎症、降低纤维化，并促进肌肉组织的修复。与此同时，CDCs还通过抑制成纤维细胞中I型和III型胶原蛋白基因的表达，进一步展示了其抗纤维化作用。
此次HOPE-3研究采用了随机、双盲、安慰剂对照设计，总共纳入106名平均年龄约15岁的患者。研究结果表明，Deramiocel在主要终点上，即上肢功能（PUL v2.0），显示出显著的益处，与对照组相比，疾病的进展减缓达54%（p=0.029）。另外，在次要终点中，与左心室射血分数（LVEF）相关的心脏功能下降亦得到了明显缓解，达91%（p=0.041）。所有受控的次要终点均具统计学显著意义。
Deramiocel的安全性和耐受性在此次试验中与以往的临床经验一致，表现良好。消息公布后，于12月3日当天，Capricor Therapeutics公司的股价飙升371%，收于每股29.96美元。
公司计划依据这些最新结果回应其此前收到的FDA完整回复函，并期望这些数据能够支持获得监管批准。除此之外，Capricor还计划在即将到来的科学会议上详细介绍试验结果，并将其发表在同行评审的专业期刊上。
Deramiocel已经获得了美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，并被授予再生医学先进疗法（RMAT）和欧洲先进治疗药物（ATMP）资格。此外，FDA也授予其罕见儿科疾病资格，这为公司可能获得优先审评券奠定基础。
结语
Deramiocel与已经批准的Elevidys一同代表着DMD治疗领域的创新。Deramiocel在改善患者的心脏和骨骼肌功能方面优势显著，同时展现出卓越的安全性；而Elevidys作为首个基因疗法，虽具有一定临床价值，但其安全性及长期效果仍需进一步研究和确认。
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