点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）公布了一项重磅消息：他们正式批准了名为Omisirge（omidubicel-onlv）的细胞治疗产品，用于治疗6岁及以上儿童及成年人的重度再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia, SAA），这标志着首个专为SAA患者设计的细胞移植疗法获得了官方认可。（图片来源：FDA官网）
再生障碍性贫血是一种进展迅速且极为严重的骨髓衰竭疾病。由于骨髓无法生成足够的血细胞，患者面临着感染、出血以及多器官损伤的高风险。现如今，造血干细胞移植被认为是这一疾病唯一可能的治愈手段。然而，合适的供体资源匮乏，加之植入延迟及高并发症风险，尤其在儿童和青年成人中，成为这一治疗方式的主要障碍。
Omisirge是一种由Gamida Cell研发的创新性干细胞疗法，其核心技术在于利用烟酰胺（维生素B3的一种形式）对捐赠的脐带血干细胞进行化学增强，然后将其输注到患者体内，旨在恢复其正常的血液和免疫功能。早在2023年，FDA就已批准其用于12岁及以上血液恶性肿瘤患者的脐带血移植，主要目的是缩短中性粒细胞的恢复时间并降低感染风险。
关于Omisirge在6岁及以上重度再生障碍性贫血患者中应用的评估，基于一项正在进行的开放标签、前瞻性、单臂研究显示：14名参与者中，有12名患者在疗程中获得了快速且持续的中性粒细胞植入，且中位恢复时间为11天（期间变动范围为7到20天）。研究结果显示，Omisirge常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒及细菌感染、高血糖、免疫性血小板减少症和肺炎。此外，25%的患者经历了自身免疫性血细胞减少症。
FDA在批准声明中指出，这一批准在治疗领域具有开创性意义，彻底改变了重度再生障碍性贫血的治疗方法，为当下治疗选择有限的患者群体提供了一个“具有临床意义的替代方案”。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
