点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
12月6日,沙砾生物分拆出的企业微滔生物在美国血液学学会(ASH)年会上首次以口头报告的方式公布了其创新型候选产品GT801的临床数据。GT801是一款通过T细胞特定靶向脂质纳米颗粒(LNP)递送优化mRNA的anti-CD19在体CAR产品,应用了由沙砾生物和天泽云泰联合开发的CLAMP技术。该技术通过将T细胞靶向的VHH抗体精确定位并与LNP结合,提高了靶向效率,避免了非特异性摄取,确保了CAR的高效特异性表达,并充分发挥CAR-T细胞的功能。
在针对复发或难治性CD19阳性B细胞淋巴瘤的I期临床试验中(数据截至2025年11月30日),两名非霍奇金淋巴瘤患者在未接受清淋预处理的情况下,分别完成了多次给予不同剂量的治疗方案。其中一名患者接受了3次每次0.5毫克的给药,另一名患者则完成了4次每次1.5毫克的给药。
试验结果表明,受试者对治疗总体耐受性良好,外周血中的T细胞表现出高水平的CAR表达。给药后,观察到了持久且重复性强的CAR-T细胞扩增。此外,在外周血单核细胞中未检测到CAR的表达,这表明GT801没有出现脱靶递送的风险,进一步证明了T-LNP平台在提升靶向效率的同时有效避免了非特异性摄取。
不仅如此,GT801还展示了快速且高效的药物动力学特性,能够迅速清除外周血和不同组织中的B细胞。两名患者的骨髓和淋巴结活检都显示B细胞被成功清除。在多次用药后的第四周,两名患者均达到部分病情缓解,实现了显著的治疗效果。
免责声明:新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展,本文旨在提供信息交流,不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议,请咨询正规医疗机构。
