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近日，在2025年美国血液学会（ASH）年会上，阿斯利康公司揭示了其在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗领域的新进展。其新型双靶点CAR-T细胞疗法AZD0120在Ib期临床试验中取得了令人瞩目的成果，达到了100%的客观缓解率（ORR），为困境中的患者带来了新的希望。这一里程碑的成就不仅突显了阿斯利康在细胞治疗这一前沿领域的快速崛起，也表明该公司通过战略性收购来增强其市场竞争力的坚定决心。
AZD0120的独特之处在于采用了“BCMA+CD19”的双靶点设计。BCMA是多发性骨髓瘤的成熟靶点，而CD19通常在肿瘤起始细胞中表达，同时针对这两个靶点有望更全面地消除肿瘤细胞，以降低肿瘤复发的可能。AZD0120基于亘喜生物的FasTCAR®平台，该平台使CAR-T的生产提速，可以在一天内完成细胞的转导与扩增，相较于传统的几周时间极大缩短了患者的等待时间。
在关于AZD0120的DURGA-1研究（NCT05850234）中，共有25名患者参与试验，这些患者均为复发或难治性多发性骨髓瘤患者，且接受过至少三线治疗。试验结果显示，在15名可评估疗效的患者中，ORR达到100%，其中有5名患者完全缓解。AZD0120的疗效迅速体现，中位起效时间仅0.9个月。此外，在接受微小残留病灶检测的患者中，结果均为阴性，提示该疗法深层次清除疾病的潜力。
从安全性视角看，AZD0120的表现也同样优异。主要不良事件为轻度或中度的细胞因子释放综合征，无严重案例报告，也未观察到免疫相关神经毒性，这与现有许多CAR-T疗法的表现形成鲜明对比。
2023年12月，阿斯利康以12亿美元收购亘喜生物，获得AZD0120和其背后的生产平台。此举不仅意味着阿斯利康在血液瘤治疗领域的重要布局，也标志着其计划继续在实体瘤和他领域扩展影响力。此次收购还涉及“现货型”CAR-T和智能CAR-T技术平台，通过这些技术，阿斯利康能够在多种细胞治疗领域迅速拓展和深入布局。
目前，全球多发性骨髓瘤的CAR-T治疗市场竞争激烈，已有多款BCMA自体CAR-T产品获得批准。然而，目前尚未有BCMA/CD19双靶CAR-T产品上市。AZD0120作为潜在的首个双靶CAR-T产品，依靠其双靶点设计、优越的安全性和生产灵活性，可能在激烈的市场竞争中形成明显差异化优势。
从整体来看，ASH年会公布的数据为AZD0120的未来发展铺平了道路。其潜在的医学价值不仅限于骨髓瘤治疗，还正在向其他疾病领域扩展，如系统性红斑狼疮和轻链淀粉样变性。这些扩展展示了CAR-T疗法在更多疾病领域的潜在应用，AZD0120则是这波前沿拓展的主要推动者之一。如果后续试验结果继续保持优异，AZD0120有可能成为更广泛领域的重要治疗选择。
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