点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，乐普生物（2157.HK）自主研发的GPC-3靶向ADC药物MRG006A成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，专用于治疗肝细胞癌（HCC）。此项积极进展是继该产品在中美两国先后获得临床试验申请（IND）批准后的又一里程碑。其中，国内的II期临床研究于2025年10月已顺利完成首例患者的入组，使其成为全球第一个进入II期临床阶段的GPC3靶向ADC药物。
美国FDA的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）是对用于预防、诊断或治疗罕见疾病的药物或生物制品的特别认定。获得ODD的药物可以享有诸多政策支持，包括临床试验费用的税收减免、新药申请费的豁免，以及获批后七年的市场独占权，旨在推动针对罕见病的创新药物研发。MRG006A 获得这一认定，不仅体现了其在临床应用上的潜力和研发实力，也为未来的临床研发、监管审批及全球市场进入提供了重要保障。
原发性肝癌是全球范围内常见的恶性肿瘤之一，在亚洲地区尤其多发，中国的肝癌发病情况尤为严重。我国的肝癌新发病例和死亡病例数量均占全球的40%以上，造成医疗上的巨大挑战。根据数据，2022年中国有近37万肝癌新发病例，使其成为国内第四大常见恶性肿瘤；而死亡人数接近32万，仅次于肺癌。肝细胞癌是原发性肝癌中最主要的类型，占比高达80%。大多数患者在首次诊断时无法进行根治性切除，手术后的五年复发率高达70%。当前的后线治疗方案有限，患者对生存期改善的需求极为迫切。MRG006A的研发正是为了应对这样的未被满足的临床需求，有望为全球晚期肝细胞癌患者带来独特的治疗选择，为该领域提供突破性解决方案。
关于MRG006A
MRG006A是一款新型拓扑异构酶抑制剂GPC-3 ADC候选药物，由乐普生物的Hi-TOPi平台打造，具有全球首创的潜力。该药物于2024年7月获得国家药监局的IND批准。在早期的实验中，MRG006A展示了对多种癌症CDX模型和HCC PDX模型的显著抑制效果，并且在毒理学研究中表现出良好的耐受性，其数据曾在2024年4月的AACR年会上公布。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
