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近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了河南真实生物科技有限公司开发的GEN-725片（阿兹夫定）用于治疗恶性血液瘤的IIa期临床试验。这一批准标志着阿兹夫定在血液肿瘤治疗领域取得重要进展。
阿兹夫定片是中国第一个拥有自主知识产权并获批的核苷类抗HIV口服药，其已经在抗HIV-1以及抗新冠病毒等多个适应症上积累了丰富的研发和安全性数据。此次获批将阿兹夫定的临床应用范围扩大至肿瘤领域。
血液肿瘤主要包括淋巴瘤、多发性骨髓瘤和各种类型的白血病，是我国常见的恶性肿瘤之一，目前仍面临治疗手段有限、复发率高、预后不佳等难题。其中，急性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者的中位生存期甚至不足8个月，亟需新的治疗方法。
研究表明，阿兹夫定作为核苷类似物的作用机制明确，具备双重抗肿瘤功效：它可被细胞内化并整合进DNA链，从而有效抑制肿瘤细胞的DNA合成，直接导致肿瘤细胞死亡；同时，它还具有免疫调节作用。这种独特的双重机制为其在临床上的效果提供了科学支持。
在2025年11月发表的《Frontiers of Medicine》杂志研究中，进一步支持了阿兹夫定的抗肿瘤活性与肿瘤细胞内脱氧胞苷激酶（dCK）表达水平的相关性，同时它还能抑制肿瘤微环境中免疫抑制细胞的分化与聚集，增强CD8+T细胞及NK细胞的活性。
在实验室研究中，阿兹夫定显示出对不同血液瘤细胞株（包括淋巴瘤、白血病和骨髓瘤）的显著抑制作用，且与现有药物阿糖胞苷相比，其增殖抑制活性在多种细胞系中表现出相等或优越的效果。在动物模型中，阿兹夫定展现了稳定的抗肿瘤活性，并取得了令人鼓舞的肿瘤抑制率。尤其是在Burkitt淋巴瘤PDX模型中，单独应用阿兹夫定的抑瘤率达到84.46%，与环磷酰胺联合使用后更是达到了100%。
口服剂型的阿兹夫定则为患者提供了更加便捷的治疗方案。此外，其在其他适应症中的应用所得的安全性及耐受性数据为其在肿瘤领域的使用奠定了基础。尽管如此，所有这些临床前和跨适应症的研究结果仍有待在恶性血液瘤患者中通过前瞻性临床试验进行验证。
通过这次的新临床试验，研究团队将进一步评估阿兹夫定在血液瘤患者中的安全性和初步疗效。期待该药物的进一步开发能够为临床上亟待解决的问题提供有效的解决方案，为广大患者带来新的希望和治疗选择。
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