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LIB Therapeutics公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准新药Lerochol（lerodalcibep）注射液在美上市。该药物被批准用于治疗成人高胆固醇血症患者，作为饮食和运动的辅助疗法，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，尤其适用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。
Lerochol是一种创新的第三代PCSK9抑制剂，设计初衷是帮助患者达到并保持其理想的LDL-C目标水平。患者可以每月仅需一次的小剂量皮下注射自行给药。该药物还具有优越的室温稳定性，最长可达三个月，这使得患者可以灵活选择适合自己的给药时间和地点。Lerochol是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域是经过精心设计的多肽，能够以极高的亲和力紧密结合人类PCSK9蛋白。同时，通过与人血清白蛋白（HSA）融合，Lerochol的血浆半衰期被大大延长，可持续12至15天。
Lerochol的批准是基于详细的全球3期临床试验项目LIBerate的数据。该项目涵盖了大约2900名不同类型的患者，其中包括已患有心血管疾病患者、具有极高或高心血管风险的患者，以及杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症患者。在这些关键的安慰剂对照试验中，Lerochol每月给药一次，历时最长可达52周，此外，超过2400名患者参与了为期72周的开放标签延长期试验。
在试验期间，Lerochol在已确诊的心血管疾病患者和高风险群体中，实现了超过60%的LDL-C持续降低。在采用药物治疗的HeFH患者中，LDL-C水平下降超过50%。整个LIBerate临床试验表明，Lerochol总体耐受性良好，且延长期研究中未出现与治疗相关的严重不良事件。
据统计，心血管疾病仍然是全球范围内的主要死亡原因，已有研究证实，降低LDL-C水平可以带来更好的临床结果。尽管现有的他汀类药物和其他降脂疗法广泛应用，但仍有大量的心血管疾病患者或高风险群体，包括家族性高胆固醇血症患者，未能达到最新医学指南所推荐的LDL-C目标。全球大约每200人中即有一人患有家族性高胆固醇血症，这是一种自出生起便需终身管理的遗传性疾病。
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