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Immunome公司最近宣布，其研制的口服新药varegacestat在一项针对侵袭性纤维瘤的III期临床试验中取得重大突破，成功降低了84%的疾病进展或死亡风险，客观缓解率达到56%，圆满达成所有核心试验目标。公司计划在2026年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，这一γ分泌酶抑制剂有望为罕见肿瘤的治疗提供一种创新的标准疗法，为患者的治疗带来新的希望。
在具体试验中，varegacestat展现出了极佳的治疗效果。12月15日，Immunome公司公布了这一关键试验的详细数据，显示此药物不仅显著降低了病情恶化或死亡的风险，还满足主要终点的要求，并在次要指标上同样实现了重大进展。其在客观缓解率方面表现尤为突出，高达56%，而对照组的安慰剂仅为9%。此外，varegacestat有效缩小了患者肿瘤的体积，并减轻了疼痛等症状，所有次要终点均达到了统计学意义上的显著性。关于安全性，药物耐受性良好，最常见的不良反应为轻度腹泻、疲劳和皮疹。
这次试验是目前针对侵袭性纤维瘤规模最大、最全面的一次临床测试，RINGSIDE试验的积极结果为该药物的市场铺平了道路。Immunome首席执行官克莱·西格尔指出，这个结果代表了这类患者群体的随机临床试验中观测到的最高客观缓解率，充分体现了varegacestat的潜在治疗价值。
侵袭性纤维瘤是一种罕见但极具破坏性的非转移性恶性软组织肿瘤，虽然不会发生转移，但高复发率给患者带来极大痛苦。此类疾病不仅引发剧痛和体形畸变，严重时还会影响到生命重要器官。统计显示，美国每年确认患有此病的人数在1000至1650之间。此前，患者的治疗选择十分有限。2023年11月，美国FDA批准了SpringWorks公司的Ogsiveo，这是首个针对成人侵袭性纤维瘤的药物，同样为γ分泌酶抑制剂，其在III期试验中将疾病进展风险降低了71%，客观缓解率为41%。相比之下，varegacestat的表现更加出色，令人期待它会极大提升治疗效果。
纪念斯隆·凯特琳癌症中心的肉瘤肿瘤学家姆里纳尔·冈德尔认为，varegacestat带来的无进展生存期效益和高缓解率，以及显著的肿瘤体积缩小，进一步巩固了γ分泌酶抑制剂作为治疗手段的地位。
凭借如此出色的临床数据，Immunome公司计划在2026年第二季度正式向FDA递交新药申请。如果成功获批，这款药物将为侵袭性纤维瘤患者提供更为有效的治疗选择，满足长期未被满足的临床需求。冈德尔表示，varegacestat的试验结果证明其有望成为治疗侵袭性纤维瘤的标准疗法，为罕见病患者带来新的曙光。
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