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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予剂泰科技研发的创新药物MTS-105孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌。这一认定标志着全球监管机构对MTS-105的创新机制及其在解决重大未满足临床需求方面潜在价值的认可。
孤儿药认定的目的是鼓励针对患病人数少于20万的罕见病开发药物。在获得孤儿药资格后，候选药物将能够享受到一系列激励措施，如临床试验税收抵扣、注册费用减免、加速审批通道，以及在药物最终获批后长达七年的市场独占权益。这一资格的授予，进一步确认了MTS-105在创新性和临床价值上的表现。
MTS-105是业内首个开发的mRNA编码的双特异性抗体（TCE）疗法，专为肝细胞癌设计，致力于解决传统基于蛋白质的双特异性抗体在实体瘤疗效上的局限性。通过剂泰科技的高特异性肝脏纳米脂质颗粒递送技术，MTS-105采用“特洛伊木马”策略，使mRNA进入肝细胞后原位编码并释放抗体，最终高效激活并摧毁肿瘤细胞。
研究显示，MTS-105在实验模型中表现出卓越的肝脏靶向效果和药物耐受性，其缓释特性适合每周一次的给药方案。在小鼠的试验中，低剂量情况下实现了100%的完全缓解，与传统抗体性TCE相比表现更为优秀。同时，治愈的小鼠在再次感染后依然保持无瘤状态，展现出持久的免疫记忆。
MTS-105的成功开发得益于剂泰科技的“火箭+卫星”研发模式，依托其自研AI纳米递送平台NanoForge，显著缩短了药物设计周期并提升递送效率。公司的技术突破为肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病等领域带来了新的治疗希望。
肝细胞癌是全球癌症死亡的第三大病因，年新增病例超过80万，现有疗法在改善患者生存期方面效果有限。患者亟需更具效率且毒性低的创新疗法。
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