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2025年12月29日，Ultragenyx公司宣布，其开发的硬骨素抗体Setrusumab（UX143）在针对成骨不全症的三期临床试验Orbit和Cosmic中均未能达到预期的主要疗效目标。这两项试验的主要终点为降低年化临床骨折率，但结果显示，Setrusumab相比于安慰剂或现有治疗方案双磷酸盐并未呈现出显著的统计学差异。然而，这两项试验在骨矿物质密度（BMD）这一次要终点上达到了预期结果。
消息公布后，Ultragenyx Pharmaceuticals的股价大幅下跌42%，目前市值约为19亿美元。Setrusumab作为该公司的关键研发项目之一，曾被寄予厚望。在早期的二期临床试验中，Setrusumab表现出色，年化骨折率（AFR）下降了67%，因此Ultragenyx已为其产品商业化做好了准备，包括获得优先审评券以加快上市审批。然而，遗憾的是，这一优异表现未能在三期试验中得以重复。
Orbit和Cosmic两项试验共招募了228名受试者，但结果并未能重现二期临床所取得的优异疗效数据。这无疑给Ultragenyx的开发计划带来了挑战，也对未来的发展策略提出了新的要求。
在此背景下，业界也在持续关注生物技术和医药行业的其他发展趋势与前景，如靶向药物的创新、药物研发的全球竞争格局等，不断推动技术进步和市场变革。
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