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多中心随机试验的新发现表明，阿法替尼在治疗罕见EGFR突变的非小细胞肺癌患者中大幅延长了中位无进展生存期，达到10.6个月，对比化疗组几乎翻倍。这一结果使阿法替尼有望成为此类患者的一线治疗新标准。
根据《Journal of Clinical Oncology》上的报道，对于携带罕见EGFR突变（如G719X和L861Q）的非小细胞肺癌患者，此前的治疗选择较为有限。然而，由日本胸科肿瘤研究组进行的一项III期试验（ACHILLES/TORG1834），在51个中心对109位初治患者进行了研究。这些患者以2:1的比例被随机分配到阿法替尼组（剂量为30至40毫克，口服）或含铂的化疗加培美曲塞的化疗组，并在之后接受培美曲塞的维持治疗。
中期分析显示，在阿法替尼治疗组中，患者的中位无进展生存期显著优于化疗组（10.6个月对比5.7个月，HR=0.421）。此外，阿法替尼组的客观缓解率达到了61.7%，并且在各个罕见突变亚组中疗效相似。
关于安全性方面，阿法替尼组中最常见的三等级以上不良事件为腹泻和皮疹，而化疗组则主要表现为食欲减退。这项研究是首个针对EGFR罕见突变非小细胞肺癌开展的随机对比靶向治疗和化疗的研究，其结果强烈支持将阿法替尼作为这种罕见EGFR突变型肺癌患者的一线治疗选择。
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