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2025年4月28日，芳拓生物宣布其新型重组腺相关病毒基因治疗产品FT-017取得突破。该产品获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的临床许可，将用于治疗由MYBPC3基因突变引发的肥厚型心肌病（HCM）。这标志着芳拓生物成功将第四款创新基因治疗产品推向中美市场，同时也是中国首个针对心血管系统疾病的AAV基因治疗临床试验。
肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy, HCM）是一种原发性心肌病，以心室壁增厚为主要特征，尤其是在左心室。这种遗传性心脏病与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死高度相关，全球患病率为0.2%-0.5%，影响人口约1500到2000万。中国的患病率约为0.076%，患者人数约为100万。HCM主要由于心肌肌小节相关蛋白基因缺陷，导致蛋白质合成异常，引起心肌细胞形态改变，包括细胞肥大、排列紊乱和间质纤维化等。目前治疗手段只能暂时缓解症状，无法根治或延缓病情进展，也无法降低心源性猝死风险。因此，这方面的治疗需求极为迫切。
FT-017正是在针对这些未被满足的需求而研发的。该产品利用基因治疗技术，通过静脉注射将经过优化的人类MYBPC3基因导入心肌细胞，推动其特异性和持续性表达正常的心肌球蛋白结合蛋白C（cMyBP-C），以恢复心肌功能。与传统疗法相比，FT-017具有下述可能的优点：能从根本上治疗因基因突变导致的HCM，延缓甚至逆转疾病进程，预防房颤和心律异常的发生。
芳拓生物联合创始人兼CEO李新燕博士指出：“FT-017是我们在基因治疗领域的又一创新里程碑，尤其在心血管疾病领域，这个突破更具有重大意义。我们计划加快临床试验进度，期望尽早为全球HCM患者带来新的治疗希望。”
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