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4月29日，基于国家药监局药品审评中心（CDE）发布的信息，复星医药自主研发的创新药物MEK1/2抑制剂FCN-159片（商品名复迈宁）拟被纳入突破性疗法，其适应症为儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）。该药物的上市申请于2024年5月获得CDE的受理，主要用于治疗成人的树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及用于治疗2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，已被列入优先审评名单。
组织细胞肿瘤是一类异质性的克隆性造血系统疾病，其发病率极低。其中，朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特病（ECD）是最常见的两种亚型，并已于2018年6月列入我国发布的首批罕见病目录。该类肿瘤的一个显著特征是在丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路中存在多种突变。先前的研究已表明，MEK抑制剂在这些组织细胞肿瘤患者中显示出一定的疗效。
在2024年6月于第29届欧洲血液病协会（EHA）年会上发布的研究结果中，芦沃美替尼对成人组织细胞肿瘤患者的Ⅱ期临床试验显示，29名患者中有显著疗效：根据独立审查委员会及研究人员的评估，确认的客观缓解率（ORR）分别达到82.8%和75.9%。其中，完全缓解和部分缓解病例分别为14例和10例，12例和10例。中位缓解时间为2.9个月。在安全性方面，多数治疗相关不良事件（TRAE）为轻度至中度，并未导致患者停药。
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