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4月30日，强生公司宣布，其开发的新药FcRn单抗尼卡利单抗已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这种药物将用于治疗12岁及以上的青少年和成人全身型重症肌无力（gMG）患者，这些患者的血液中呈现自身抗体阳性，包括抗乙酰胆碱受体（AChR+）、抗肌肉特异性激酶（MuSK+）和抗低密度脂蛋白受体4（LRP4+）。
这次FDA的批准基于III期VIVACITY-MG3研究的积极成果。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共涉及199名受试者。试验评估了尼卡利单抗在负荷剂量为30mg/kg以及维持剂量为15mg/kg时，与标准治疗相结合的效果，并与安慰剂联合标准治疗相比较。试验中的患者为对现有治疗反应不足的gMG患者，研究主要考察患者在第22至24周MG日常生活能力量表（MG-ADL）总分的变化。研究结果显示，接受尼卡利单抗治疗的患者在MG-ADL总分上有显著优于安慰剂组的改善（-4.70分对-3.25分，P=0.0024）。通常，gMG患者在MG-ADL总分上改善1-2分就意味着日常生活能力的明显恢复，包括咀嚼、吞咽、说话和呼吸等基本功能。
这项研究还达到了多个关键次要终点。例如，尼卡利单抗组在MG定量评分量表（QMG）总分上有更显著的改善（-4.86分对-2.05分，P=0.00012），并且尼卡利单抗组中MG-ADL总分至少改善2分的患者比例也明显更高（69%对53%，P=0.021）。
在针对12-17岁青少年gMG患者的II/III期Vibrance-MG研究中，尼卡利单抗被证明有效降低患者的血清总IgG水平，降幅达69%。尼卡利单抗是一种高亲和力、全人源的FcRn靶向单克隆抗体，通过阻止FcRn来降低体内循环IgG抗体的水平，包括与多种疾病相关的自身抗体。该药物最初由AnaptysBio公司开发，后被Momenta公司收购。强生公司则在2020年8月以65亿美元的价格收购了Momenta公司，从而获得尼卡利单抗的所有权。
重症肌无力是一种由自身抗体驱动的神经肌肉疾病，其慢性、内在复杂性常导致患者肌无力波动，严重影响生活质量。AChR+、MuSK+和/或LRP4+的患者约占这类病患的95%。在此背景下，尼卡利单抗成为了治疗该疾病的新希望。
在此之前，已有两种FcRn单抗药物获得FDA批准上市，分别是Argenx/再鼎的艾加莫德α，以及优时比的罗泽利昔珠单抗。其中，艾加莫德α用于治疗AChR+型gMG，而罗泽利昔珠单抗则用于治疗AChR+和MuSK+型gMG。
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