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强生公司近日正式宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了其创新的抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，这一疗法专门用于治疗抗AChR和抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）患者，包括成年人与12岁以上的儿童。这一批准标志着Imaavy成为首个用于该患者群体的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。
根据强生公司发布的讯息，Imaavy在接受标准疗法（SOC）联合治疗的抗体阳性gMG患者中，表现出显著的疗效，尤其在改善患者日常生活活动能力方面优于安慰剂。由于其在多种自身免疫疾病治疗中的潜力，今年初它已经被行业权威媒体Evaluate评选为十大潜在重磅疗法之一。
全身性重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万人深受其困扰。疾病的发生机制与患者体内的IgG抗体有关，这些抗体破坏了神经和肌肉之间的传递，从而引发肌无力，严重时危及生命。作为一种有潜力成为同类最佳的疗法，Nipocalimab通过靶向新生儿Fc受体，限制了被单核和内皮细胞摄取的自身抗体重新进入血液，从而促使其在细胞内部被降解。同时，该疗法有望在多种由自身抗体介导的免疫疾病中发挥治疗作用。
FDA之前曾授予Nipocalimab突破性疗法认定，用于治疗存在高风险的严重新生儿溶血病（HDFN）孕妇及中重度干燥综合征。此前的三期研究结果也揭示，Nipocalimab可使总IgG水平从基线水平最多降低75%，而常见致病性IgG（如抗AChR和抗MuSK抗体）水平在24周内有明显下降。此外，研究中并未发现总IgE、IgA和IgM水平的变化，这提示保护性免疫功能可能仍然完好无损。
在治疗过程中，Nipocalimab联合SOC在改善多动能日常生活活动评分（MG-ADL）方面的效果优于安慰剂组合（p=0.0213）。对gMG患者来说，1到2分的MG-ADL变化可能意味着日常生活中食物摄取困难的显著改善，或者呼吸状况的明显改进。
该疗法的安全性和耐受性与现有研究结果一致。2024年9月11日，强生公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交了有关Nipocalimab的上市许可申请，以寻求其在gMG治疗中的适应症批准。
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