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诺华公司于4月29日发布了其2025年第一季度财报,显示公司全球净销售额达到132.33亿美元,同比增长15%。营业收入为46.63亿美元,同比增长44%。经过调整后,核心营业利润达到55.8亿美元,增幅为27%,远远超过市场预期的50.7亿美元。
在医学领域,诺华研发出一种新型降胆固醇药物Leqvio,该药物是一种靶向PCSK9的siRNA疗法。Leqvio通过与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,利用RNA干扰机制降低PCSK9蛋白的水平,从而减少其在肝脏的生成。2021年12月,Leqvio获得美国FDA批准,作为饮食和他汀类药物的辅助治疗方案,适用于患有原发性高脂血症的成年患者,包括杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)。同时,Leqvio也于2023年8月在中国获得上市批准,用于原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常成人患者的辅助治疗。
根据CDE官网的信息显示,2025年4月7日,Leqvio再次申请新适应症上市。在欧美市场,Leqvio的年定价为6500美元,约合人民币4.7万元,而在中国市场,每针定价为9988元,年花费大约为2万元。Leqvio作为首个且唯一的siRNA超长效降脂药物,其每半年注射一次的给药便利性极具竞争力。自上市以来,Leqvio的市场表现强劲,2024年销售额达到7.54亿美元,增长率为114%。在2025年第一季度,该药物的销售额为2.57亿美元,约合人民币18.7亿元,同比增长72%。
2024年8月28日,诺华宣布,Leqvio在III期V-MONO研究中,以一年两次的频率取得了积极的初步结果,达到了主要终点。研究显示,与安慰剂和依折麦布相比,Leqvio单药治疗显著降低了动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)中低风险未接受降脂治疗患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),不仅具有临床意义,也具有统计学上的显著性。V-MONO研究是首个评估siRNA疗法作为单一疗法用于减少ASCVD低或中等风险患者LDL-C的试验。
此外,2025年3月,中国循环杂志发表了英克司兰钠的亚洲3期临床研究ORION-18的结果。研究纳入了232例患者,按照1:1的比例随机分为两组,在第1天、第90天和第270天接受英克司兰钠300mg或安慰剂治疗。结果显示,在已接受饮食控制和最大耐受剂量他汀类药物治疗(联合或不联合其他降脂治疗)但LDL-C仍升高的中国大陆ASCVD患者中,英克司兰钠治疗组在第330天时的LDL-C经安慰剂校正后下降61.16%,在整个亚洲人群中下降57.17%。该结果表明英克司兰钠在亚洲患者中显示出良好的疗效。
目前,全球PCSK9 siRNA领域以诺华的Inclisiran为主要代表,多家企业竞相加速布局。Inclisiran的成功促使全球多家公司积极推进PCSK9 siRNA药物的研发。中国企业在这一领域中表现活跃,包括圣因生物、靖因药业、石药集团、大睿生物和瑞博生物等公司,其部分产品已进入临床试验阶段。
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