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2025年4月29日，Abeona Therapeutics公司欣然宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其革命性基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，这标志着该疗法将为隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者带来全新希望。该基因疗法适用于成人和儿童患者的伤口治疗，是全球首款正式被批准的自体细胞基因疗法，也是RDEB的一次重要治疗突破。
RDEB是一种由COL7A1基因突变所引发的罕见遗传性皮肤病，患者由于缺少VII型胶原蛋白，皮肤极为脆弱，经常形成水疱和慢性伤口，并伴有严重感染、疼痛及其他系统性并发症，极大影响患者的寿命与生活质量。患者犹如“蝶翼宝宝”，脆弱的肌肤稍有碰触即会破损，而水疱与血疱无时无刻不在困扰。这种疾病给患者带来了巨大的痛苦，是多种罕见病中极具挑战的一种。
据报道，ZEVASKYN™的定价为310万美元，约合人民币2200万元，进入全球最昂贵药物行列，这反映出其生产过程中个性化制造的高成本。此疗法要求为每位患者个别培养细胞片，这包括从建立细胞库到生成符合标准的病毒载体进行检测，每一步都需精细操作，稍有不慎即可能导致整个批次的报废。该创新疗法通过采集患者自体皮肤细胞，借助逆转录病毒载体技术，将健康的COL7A1基因导入细胞基因组，继而在体外生成活性表皮片进行移植，从而实现长期伤口愈合及痛苦减轻。
ZEVASKYN™的I/IIa期临床实验在7名患者的38处慢性创面上进行了测试，平均随访时间达到6.9年，最长甚至达8年，结果显示创面愈合情况及疼痛评分均有持续改善。随后进行的III期研究纳入多达43处大型慢性创面，其结果尤为显著：在6个月内，治疗组创面愈合比例达到81%，相比对照组的16%有显著差异，同时患者疼痛评分也大大降低。
这款创新药物在整个研发过程中显示出优良的安全性，最常见的不良事件发生率低于5%，没有出现严重的不良反应，其出色的临床效果也是获得批准的重要原因之一。
尽管ZEVASKYN™的上市标志着RDEB治疗领域的重要里程碑，同时也引发了关于昂贵药物的热议。这种定价不仅仅与其个性化生产的高额成本有关，也反映了罕见病药物研发面临的挑战：由于患者基数小，无法实现成本的有效分摊，加之孤儿药市场的特性，更加巩固了其定价的高姿态。为推动ZEVASKYN™的商业化进程，Abeona探索了分层支付及保险公司分期合作等新模式，尝试在提高可及性和保持盈利之间找到平衡。
总之，ZEVASKYN™的成功获批为患者带来了曙光，然而高昂的价格也指向了医疗公平性的不断争论。在激励创新和确保全球医疗可及性之间取得平衡，是未来全球医疗体系需要面对的长期挑战。
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