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5月23日，施维雅公司（Servier）与烨辉医药联合发布了一项里程碑式的合作协议，将由施维雅全面收购烨辉医药研发的小分子Menin抑制剂BN104。这一药物旨在用于治疗急性白血病，当前正处于临床1/2期开发阶段。急性白血病通常由KMT2A基因重排或NPM1突变引发，这些变异造成的异常基因表达依赖于MEN1基因编码的Menin蛋白。最新研究表明，干扰Menin与MLL的相互作用能有效抑制MLL基因重排引发的白血病细胞生长。因此，Menin抑制剂被视为急性白血病，尤其是携带KMT2A基因重排或NPM1突变患者的潜在靶向治疗新途径。
BN104由烨辉医药自主研发，是一款高活性与选择性兼具的小分子药物，极有潜力为急性白血病患者提供新疗法。此前，烨辉的新闻稿指出，BN104在临床前急性髓系白血病移植瘤的动物模型中展现了显著的抗癌活性。此药物不仅在保持疗效上表现良好，同时对hERG离子通道的抑制作用极低，预示其在临床使用中导致心脏QTc间期延长的风险极低，具有良好的安全性。
在2024年美国血液学会年会上，相关试验数据令人振奋：复发难治性急性髓系白血病（AML）患者中，KMT2A重排亚组的完全缓解率达到60.9%，而NPM1突变亚组则为40%。研究表明，BN104的安全性良好，并未观察到QTc间期延长或3级以上的分化综合征。
BN104自2023年4月起获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，并于10月份新增快速通道资格，专注于急性白血病的治疗。此外，该药在中国已被国家药品监督管理局（NMPA）认定为突破性治疗品种，专治携带KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性白血病。
协议框架下，烨辉医药将获得BN104的首付款，并在后续的开发和注册过程中获得相应的里程碑付款。施维雅计划加速推进BN104在全球范围内针对突变型AML以及急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床开发，特别是为那些复发或难治性患者提供安全性更高、耐受性更好的治疗方案。总体而言，这项合作将显著推动符合患者需求的新一代癌症疗法的研发进程。
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