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中国国家药品监督管理局（NMPA）官方网站最新批件信息显示，君实生物自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液）已获得新适应症的上市批准。根据君实生物此前的公告，该药此次获批的适应症包括治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH），以及对于无法耐受或禁用他汀类药物的患者，适用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。
杂合子型家族性高胆固醇血症是一种常见且临床特征显著的遗传性疾病，主要表现为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的显著升高，容易引发早发冠心病。相比非家族性高胆固醇血症患者，HeFH患者拥有更高的基础LDL-C水平，因此实际治疗过程中控制目标也更严苛。如果通过标准治疗如他汀类药物无法达到目标水平，患者面临的心血管风险将更高。
PCSK9抑制剂是一种被国际血脂管理指南推荐的新型降脂药物，因其显著降低LDL-C水平的效果，已经获得广泛的临床认可。昂戈瑞西单抗作为君实生物自主研发的抗PCSK9单克隆抗体，主要用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症。最初，NMPA于2024年10月批准昂戈瑞西单抗上市，用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的治疗。此次新获批的适应症包括两种规格，即150mg（1ml）/支，分别是预充式注射器（PFS）和预充式自动注射器（AI）。
本次获批基于两项注册临床试验：JS002-005和JS002-007。JS002-005试验是一项针对成年杂合子型家族性高胆固醇血症患者进行的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究。而JS002-007则是在那些对他汀类药物不耐受或禁忌的原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症成年患者中进行的类似研究。
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