点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
5月29日，据国家药品监督管理局（NMPA）官网信息显示，泽璟制药研发的一类新药吉卡昔替尼已获得上市批准。此药主要用于治疗成人中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）以及原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF），帮助缓解与疾病相关的脾脏肿大及症状。
吉卡昔替尼由泽璟制药自主研发，具有强大的知识产权保护。作为一种双重抑制剂，吉卡昔替尼能有效抑制JAK家族的多种酶，包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2，特别是对JAK2和TYK2有更显著的作用。此外，该药还通过抑制激活素受体1（ACVR1）降低铁调素转录，进而改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者的贫血发生率及减少输血需求。
这次上市的批准基于一项关键的III期临床试验ZGJAK016取得的积极成果。该临床试验为随机、双盲、双模拟、平行对照的多中心研究，意在评估吉卡昔替尼相较于羟基脲片的治疗效果和安全性。主要疗效指标是治疗24周后，患者脾脏体积比基线减少≥35%（SVR35）的比例。在2024年的欧洲血液学大会上，泽璟制药发布了试验的最终分析结果。
研究数据显示，从2021年1月22日至2023年2月15日，共有105名骨髓纤维化患者参与试验，其中71人接受吉卡昔替尼治疗，34人使用羟基脲治疗。结果显示，吉卡昔替尼组在第24周的SVR35比例显著高于羟基脲组（64.8%对26.5%，p=0.0002）。吉卡昔替尼组患者的脾脏最佳缓解率为81.7%，而羟基脲组为32.4%；在第24周，总体症状评分减少≥50%（TSS50）的比例分别为62.0%和50.0%。
关于安全性，经过最终分析显示，吉卡昔替尼的安全性与中期分析结果一致。吉卡昔替尼组的平均用药时间为173.5天，而羟基脲组为154.9天。最常见的≥3级不良事件包括贫血、血小板减少、白细胞减少和中性粒细胞减少，其发生率均在两组中占比≥20%。
值得注意的是，目前国内上市的骨髓纤维化治疗药物中，除了进口药芦可替尼外，吉卡昔替尼是首个国产获批药品。根据资料，2024年芦可替尼的全球销售额为47.28亿美元。吉卡昔替尼的获批不仅填补了国产药物在骨髓纤维化治疗上的空白，也为患者提供了新的治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
