点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年6月5日，Ocugen公司宣布与一家在韩国制药及医疗保健领域具有显著实力的领先企业签署了一份具有约束力的条款清单。该协议赋予后者独家权利，以推广Ocugen新型基因疗法OCU400，并预计将在未来60天内正式完成。根据协议，Ocugen将获得高达1,100万美元的前期许可费用以及相关的近期开发里程碑付款。
OCU400是Ocugen开发的一种专为治疗视网膜色素变性（RP）而设计的创新疗法，这种疾病常导致患者视力逐渐丧失。OCU400通过基于核激素受体基因NR2E3的基因修饰，调节视网膜中的多种关键信号和功能，以恢复和维持正常的细胞活动。这一疗法有助于重置RP患者中功能失调的基因网络，从而有可能改善他们的视力。
Ocugen在2025年1月的一项研究更新中，公布了OCU400在1/2期临床试验中为期两年的安全性与效果数据。数据显示，使用OCU400治疗的眼睛在低亮度视力测验中，视力显著提高，与未经治疗的眼睛相比，提升了大约两行（ETDRS图表上的10个字母），并具有统计学意义（p=0.01）。这些结果强调了OCU400作为一种具有独特治疗潜力的药物，展现出对RP患者长期安全性及视力改善的前景。
展望未来，Ocugen正积极推进OCU400的3期临床试验，计划于2026年中期向监管机构提交生物制品许可申请。据估算，韩国约有15,000名RP患者，OCU400的引入为数以千计的患者带来了希望，并为韩国成为基因疗法领域的引领者提供了契机。
Ocugen的董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“这项区域授权协议与我们的业务发展战略紧密结合，通过与当地知名企业的合作，利用其网络和专业知识向更多RP患者提供帮助。这种合作模式不仅帮助我们更广泛地覆盖患者，也在全球范围内为我们的股东创造了价值。”
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
