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2025年6月5日，位于中国上海的尧唐（上海）生物科技有限公司（以下称“尧唐生物”）宣布，其自主研发的体内碱基编辑药物YOLT-101，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，进入新药临床试验阶段，专用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。对此，尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示：“YOLT-101获得FDA的临床试验许可，标志着尧唐生物全球临床布局的一个重要里程碑，也显示出体内基因编辑技术在心血管疾病治疗中的重大突破。YOLT-101具备‘一次给药，终生降血脂’的潜力，不仅能够为高胆固醇血症患者提供有效的血脂管理方案，还可以长期降低他们的心血管疾病风险，从而改变慢性病的治疗模式。在不久的将来，YOLT-101甚至可能造福普通高血脂患者，为终生治疗或预防动脉粥样硬化性心血管疾病带来新希望。”
关于YOLT-101：YOLT-101是一款由尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物。其独特之处在于采用了尧唐生物拥有专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE（具体是由nCas与来源于Hafnia paralvei的全新脱氨酶融合而成的hpABE5），并用创新的脂质纳米颗粒（LNP）递送。与传统的CRISPR/Cas9技术不同，YolBE实现了不依赖DNA双链断裂就能进行单碱基精准编辑，显著降低染色体异常和脱靶风险。YOLT-101注射液可以精准编辑并沉默PCSK9基因，降低血液中PCSK9蛋白水平，增强低密度脂蛋白受体对低密度脂蛋白的摄取，从而有效清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），最终为家族性高胆固醇血症的治疗提供新的可能性。2025年4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心受理了YOLT-101注射液作为1类新药申报的临床试验申请。美国FDA于2025年6月4日正式批准了YOLT-101的新药临床试验申请（IND）。
关于家族性高胆固醇血症：家族性高胆固醇血症（FH）是一种因LDL-C代谢的关键基因发生致病性突变造成的常染色体遗传病，主要特征是血液中高水平的LDL-C，这会导致早发和进展的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。FH是常见的遗传疾病之一，全球患病率约为1/250至1/200，患者总数超过3400万。在中国，FH患者数约为300万至500万（根据《中国成人血脂异常防治指南》数据），但目前诊断率不足5%，治疗需求尚未得到满足。目前，FH的治疗包括生活方式干预、降脂药物、脂蛋白血浆置换和肝移植手术，但常用的治疗手段如降脂药物，他汀类药物、依折麦布和PCSK9抑制剂的三联疗法，常因疗效不佳、药物副作用、需长期用药等问题，导致患者的依从性差。
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