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6月9日，丽珠医药正式宣布，其1类创新药YJH-012的临床试验申请（IND）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的受理。这款药物是基于小干扰RNA（siRNA）技术开发的，旨在为患者提供更为安全和高效的长效痛风治疗选择。
近年来，痛风作为一种由于高尿酸血症导致的复杂性关节炎，发病率不断上升，并且患者年龄逐渐年轻化。尿酸由饮食中的嘌呤化合物在肝脏中代谢而成，当血液内尿酸水平超过正常值时，就会形成尿酸钠晶体，这些晶体在关节、肾组织等部位沉积，引发剧烈疼痛和慢性炎症。
根据丽珠医药的相关介绍，YJH-012是为了针对痛风相关的高尿酸血症而研发的。与传统抑制酶活性的药物不同，该药物直接从基因层面长效抑制尿酸生成，彻底革新了治疗机制。其利用经过化学修饰的双链siRNA分子，通过一种特定的肝靶向递送系统GalNAc，将药物精准输送至肝脏，这是尿酸合成的主要部位。
在肝细胞中，siRNA与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合，RISC中的解旋酶负责分离siRNA双链，释放引导链。引导链识别并结合与其对应的信使RNA（mRNA），最终通过RISC内的酶切割该mRNA，阻断目标蛋白的合成，有效减少尿酸生成。
得益于化学修饰的siRNA带来的稳定性，以及肝靶向递送系统在细胞内形成的缓释作用，YJH-012能够通过单次给药实现3到6个月的持续尿酸抑制效果。临床前研究在食蟹猴模型中显示，单次给药能够持续180天且尿酸水平的平稳降低，避免了初期治疗可能引发的尿酸急剧下降和“溶晶反应”。
此外，YJH-012通过基因层面的精准抑制，确保了安全性，专属性强，无明显脱靶效应。研究中未观察到代谢物异常，肝脏也未发生病理性改变，初步展示了良好的安全特性。
YJH-012预计在IND获批后启动1期临床试验，将采用每三至六个月腹部皮下注射的给药方式，重点评估其在人体内的安全性与有效性。未来，YJH-012还有望用于痛风预防并与其他降尿酸药物联合治疗，为患者提供更全面的治疗选择。
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