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2025年6月9日，苏州血霁生物科技有限公司（简称“血霁生物”）正式宣布，其提交的“脐带血来源的巨核细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得了国家药品监督管理局（NMPA）的受理。这是全球首个针对巨核细胞注射液的正式临床试验申请。该产品由血霁生物自主研发，通过干细胞分化技术制备，其适应症为因肿瘤治疗导致的血小板减少症。该产品将作为现有血小板生成素(TPO)治疗和血小板输注的重要补充，预计可为每年数千万患有血小板减少症的患者带来新的治疗希望，具有显著的社会和经济价值。
该巨核细胞注射液以造血干细胞为原料细胞，在生产过程中未采用基因编辑，也不使用动物血清、饲养层细胞或永生化操作，从而确保产品的高质量和安全性。其制造过程严格防止杂细胞残留，形成稳定且可控的大规模巨核细胞产物。该产品不仅安全稳固，且具备冷冻保存及复苏的特性，并无传染病或致瘤风险，适合各年龄段及多种疾病类型的输注需求，同时也免除了长期随访的负担，充分体现了血霁生物对最安全、洁净和可重复输注血液产品的不懈追求。
此外，该巨核细胞注射液也是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）认可的RPDD和ODD双重认定产品，计划用于治疗儿童和成人的巨大血小板综合症和先天性无巨核细胞血小板减少症。同时，巨核细胞注射液还在开发其他相关适应症的管线。倘若获得顺利的默示许可，血霁生物计划迅速开展正式临床试验，未来可望为全球不同程度血小板减少症患者提供创新的、经济可承受的长效治疗方案，并保持我国在巨核细胞及血小板细胞治疗领域的领先优势。
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