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云顶新耀发布新型BTK抑制剂1b-2a期临床试验结果:聚焦自身免疫性肾病治疗进展

新药情报编辑 | 2025-06-11 |

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69日,在第62届欧洲肾脏协会大会(ERA 2025)期间,云顶新耀正式发布了其自主研发并拥有全球权益的新型共价可逆BTK抑制剂EVER001胶囊,于中国原发性膜性肾病患者中的1b/2a期临床研究的初步结果。数据显示,EVER001在治疗原发性膜性肾病患者时显示出显著的疗效和良好的耐受性,表明其在针对蛋白尿为显著特征的自身免疫性肾小球疾病中的治疗潜力。

云顶新耀在新闻稿中指出,EVER001有望为全球1000多万患者提供新的治疗选择。这些患者包括原发性膜性肾病、IgA肾病微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化以及狼疮性肾炎等疾病的患者。其中,原发性膜性肾病作为仅次于IgA肾病的常见原发性肾小球疾病,其三分之一的患者最终可能发展至终末期肾病。尽管传统的免疫抑制方案是主要治疗方法,但高复发率和较大的毒副作用仍然是重要的临床挑战。

在此次ERA 2025大会上,EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验的结果被公开,该研究集中于评价其在以蛋白尿为特征的肾小球疾病患者中的安全性、疗效、药代动力学及药效学。试验筛选了31名抗-PLA2R自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者,分别进入低剂量和高剂量组,并进行了长达36周的治疗。到20241217日,低剂量组有10名患者完成52周的随访,高剂量组则有10名患者完成24周的治疗。

初步结果显示,在治疗抗-PLA2R抗体阳性患者时,EVER001体现了快速且显著的疗效。低剂量和高剂量组在24周的抗-PLA2R抗体降幅约达到93%,免疫学完全缓解率分别达76.9%81.8%。此外,蛋白尿水平分别在低剂量组的36周下降了78.0%,并在52周时维持,高剂量组则在24周时下降70.1%,且有80%的患者达到临床缓解。整个试验过程中,EVER001的安全性均得到验证,没有出现其他共价非可逆BTK抑制剂所常见的不良反应,这提示EVER001可能成为治疗PMN的突破性疗法。

此外,在此次国际会议上,云顶新耀还披露了耐赋康(布地奈德肠溶胶囊,NEFECON)在IgA肾病适应症的9项最新研究进展。结果支持其对因治疗、尽早治疗、全部治疗的管理策略,进一步巩固其作为IgA肾病一线治疗方案的地位。耐赋康目前已获中国、美国以及欧洲的完全批准,并得到权威指南的推荐。

 


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