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2025年6月9日，CDE官网发布信息显示，默克公司在中国提交的1类新药盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021）已经正式受理。该药物用于治疗需要系统性治疗的成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，并获得优先审评资格。匹米替尼是一种新型的口服小分子CSF-1R抑制剂，由和誉医药独立研发，具备高选择性和高效性，已取得NMPA和FDA的突破性治疗认定（BTD），同时被EMA授予优先药物（PRIME）认定。
在2023年12月，默克公司与和誉医药签署了一项独家许可协议，获得匹米替尼在中国内地、中国香港及台湾的所有适应症商业化的独家授权，并拥有全球商业化权利选择权。今年3月，默克选择行使这一全球商业化权利，支付了8500万美元的行权费用。
到2024年11月，和誉医药宣布了匹米替尼在全球III期MANEUVER研究中的积极结果。该研究针对TGCT患者，达到了其主要研究终点，治疗组的客观缓解率（ORR）为54.0%，明显优于安慰剂组的3.2%。此外，研究还显示，每日一次口服匹米替尼耐受性良好，停药比例低，且没有胆汁淤积性肝毒性的证据。次要终点的结果显示，患者的运动能力和临床症状显著改善，包括身体功能提高及僵硬和疼痛的减轻。
TGCT被视为罕见病，目前全球仅有两款新药上市，分别是第一三共的吡昔替尼和小野制药的Vimseltinib。匹米替尼有望成为第三款上市的新药，预计将在明年下半年上市。根据药渡数据库的信息，匹米替尼的开发适应症也包含慢性移植物抗宿主病（cGVHD）及多种实体瘤。在2024年的ASH大会上，和誉医药公布了匹米替尼用于二线cGVHD治疗的II期研究初步成果，显示总体ORR为57.7%，尤其是在20mg剂量组中，ORR达到64%，且所有受累器官均显示缓解。
作为和誉医药的核心产品之一，匹米替尼凭借其高选择性和临床试验的优异数据，成为全球CSF-1R抑制剂领域的重要标杆药物。在罕见病和实体瘤领域的双重突破，以及与国际医药巨头的合作，进一步体现了其巨大的临床和商业价值。
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