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免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）是一种自身免疫疾病，其主要特征是由于自身抗体引发的血小板破坏。应用抗 CD38 单克隆抗体，有可能通过去除 CD38 阳性细胞（如浆细胞）来有效治疗该病症。
2024 年 6 月 20 日，中国医学科学院血液病医院的张磊教授团队在国际著名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了一篇临床研究论文。这项研究探讨了一种国产新药——由康诺亚公司开发的抗 CD38 单克隆抗体（CM313）治疗免疫性血小板减少症的可行性及安全性，研究结果显示该药物具有显著且持久的疗效。在参与试验的 22 名患者中，有 21 名（占 95%）在治疗期间其血小板计数达到了连续两次不低于 50×10^9/L 的标准。出血患者的比例从基线的 68% 下降到了第 8 周的 5% 以及第 24 周的 10%，且超过 60% 的患者达到了长期缓解。这次发表是《新英格兰医学杂志》（NEJM）首次刊登中国自主研发新药的一项 1/2 期临床试验结果。
而在 2025 年 5 月 29 日，张磊教授团队再次在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一项新的研究成果，该论文的题目为“Daratumumab在复发或难治性儿童免疫性血小板减少症中的应用”。这项 2 期临床研究表明，在 20 名儿童患者中，Daratumumab 显示出了良好的治疗效果，大部分患者的血小板计数迅速上升，其中半数患者保持了长时间的应答。
此类新疗法的研究中，抗 CD38 单克隆抗体已在成人 ITP 中被证明有良好疗效，但在儿科患者中的作用尚没有充分的证据。在最新的研究中，研究团队设计了一项开放标签、单组的 2 期临床试验，评估抗 CD38 单克隆抗体（Daratumumab）在已接受糖皮质激素治疗失败并至少接受一种二线治疗后的复发或难治性儿童 ITP 患者中的安全性和疗效。主要的疗效指标设定为首次用药后 8 周内血小板计数至少达 50×10^9/L，无需使用额外药物或增加合并用药剂量。
在这项研究中，20 名儿童 ITP 患者接受了 Daratumumab 治疗，大多数患者的血小板恢复迅速。血小板应答的中位时间为 1 周，整体而言，90% 的患者在 8 周内出现了血小板反应。对于既往接受 Rituximab 治疗失败而复发的患者中，86% 也对治疗产生了反应。在 24 周的研究期内，血小板计数达到 30×10^9/L 的中位时间为 20.5 周，而达到 50×10^9/L 的中位时间为 19 周。有应答的患者中，血小板计数持续保持上升，与成人患者的疗效相似。在 24 周时，50% 的患者表现出持久的应答，这与现有的二线治疗效果相当。
在安全性评估上，使用 Daratumumab 的治疗过程是安全的，严重不良事件的发生率低，未出现因副作用导致中断治疗的情况，整个临床试验中也未看到新的安全性问题。最常见的副作用是输液相关反应（35% 的患者）和上呼吸道感染（30% 的患者），这些现象大多得到了及时解决。
总体来说，这项研究表明，Daratumumab 对儿童免疫性血小板减少症的治疗显示出很高的早期应答率，且起效迅速，疗效持久并具有良好的安全性，展现出成为儿童 ITP 潜在治疗选择的光明前景。
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