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2025年6月10日,Insmed Incorporated公司宣布其研发的曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉末(TPIP)用于治疗肺动脉高压的2b期临床试验取得积极成果。受此利好因素的推动,公司股价当日显著上涨29%,当前市值达到166亿美元。
在此次临床试验中,TPIP展示出优秀的疗效数据。其中,肺血管阻力(PVR)减少了35%,6分钟行走距离(6MWD)也显著提高了35.5米。与传统的前列腺素类药物相比,TPIP具有每天仅需一次给药的优势,同时其缓释机制能够维持药物在肺部的有效浓度,从而减少了每日多次给药带来的不便和副作用。
临床试验共纳入了102例患有PAH的患者,其主要目标是评估PVR的变化,同时也考察了6MWD和NT-proBNP等次要终点指标。实验结果显示,治疗组的NT-proBNP降低了60%,而功能分级(FC)在治疗组和安慰剂组的改善率分别为30%和15%。心输出量指数(CI)则提高了15%。TPIP耐受性良好,超过85%的咳嗽仅为轻度。
近年来,肺动脉高压领域取得了显著的进展。首款生物制剂Sotatercept于2024年3月获批,并在2024年实现了4.19亿美元的销售额,2025年一季度销售额达到2.8亿美元。TPIP的成功,有望进一步提升前列腺素类药物在治疗上的有效性和安全性,将这一领域的发展推向新的高度。
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