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6月10日，和誉医药发布公告称，其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药上市申请（NDA）受理。该药物旨在为需全身性治疗的成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者提供新疗法。匹米替尼是和誉医药首个进入NDA审批阶段的自主研发项目，并在多项临床试验中展示出令人满意的临床效果、安全性和耐受性。
腱鞘巨细胞瘤是一种严重影响工作年龄段人群日常生活的疾病，主要症状包括关节肿胀、疼痛、僵硬等，常常限制患者的活动能力，影响他们的工作和社交生活。北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗中心主任牛晓辉教授指出，匹米替尼根据MANEUVER研究的数据表现出对CSF-1R的高选择性和有效抑制，且每日一次的口服方式可能提升患者的长期依从性，这使得匹米替尼有望为腱鞘巨细胞瘤患者建立新的治疗范式。
值得一提的是，匹米替尼已在今年5月被中国药品审评中心（CDE）纳入优先审评，加快了其上市审批进程。与此同时，该药物也被NMPA列为突破性治疗品种。此外，匹米替尼已与德国默克公司达成全球商业化权利的协议，并获得美国FDA的突破性疗法认定及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）认定。
和誉医药董事长兼CEO徐耀昌博士表示，匹米替尼的上市申请是公司发展中的重要里程碑，期待该药物为临床医生和患者带来革命性的治疗选择，进一步提升和誉医药在新药开发上的实力和信心。默克医药健康全球执行副总裁周虹则表示，NDA的受理和优先审评的启动，将为中国患者带来首个获批的TGCT全身治疗方案，以满足巨大的未决医疗需求。匹米替尼不仅在缩小肿瘤方面有明显的疗效，还在改善日常功能结局方面表现出色，被认为有潜力成为TGCT领域的“同类最佳”药物。
本次NDA申请基于匹米替尼在全球3期MANEUVER研究中的卓越成果。在盲法独立审查委员会的评估下，该研究表明，匹米替尼每日一次给药在第25周的客观缓解率（ORR）与安慰剂组（54.0%对比3.2%）相比，有显著统计学改善（p<0.0001）。此外，匹米替尼在活动范围、身体功能、僵硬和疼痛等方面也表现出显著的统计学和临床改善。这些研究成果已于本月初在2025年ASCO年会上发布。
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