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Innoviva Specialty Therapeutics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其旗下药物zoliflodacin的新药申请。这款药属于首创的spiropyrimidinetrione类口服抗生素，设计用于治疗12岁及以上成人和青少年的单纯性淋病。如果获得批准，该药将成为数十年来首个针对此类感染的新型抗生素，为应对目前日益严重的耐药性问题提供了新的解决方案。FDA受理该申请依据的是多项临床试验的全套数据，这些试验由全球抗菌药物研发伙伴关系（GARDP）合作完成。关键的3期临床试验结果表明，zoliflodacin单次给药对泌尿生殖道淋病感染的治疗效果与现行治疗方案（单次肌肉注射500毫克头孢曲松加口服1克阿奇霉素）相当。在安全性方面，zoliflodacin表现出良好的耐受性，未发现严重不良事件或死亡情况。
在另一项研究中，Apellis Pharmaceuticals和Sobi公司公布了其3期VALIANT研究的新数据。该研究评估了Empaveli（pegcetacoplan）在C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者中的疗效。研究结果显示，与安慰剂相比，Empaveli在第26周使蛋白尿显著下降达68%，这一效果在一年后仍然持续。此外，Empaveli治疗组的患者在预测肾小球滤过率（eGFR）上显示出肾功能的持续稳定性。即使之前使用安慰剂的患者转用Empaveli后，也观察到了与早期治疗组相近的治疗效果。Empaveli的整体安全性表现良好，进一步支持其在补体介导性肾病中的开发潜力。
与此同时，Alnylam Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已批准其RNA干扰（RNAi）疗法Amvuttra（vutrisiran）用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。此次批准依据关键3期HELIOS-B研究的积极结果。研究表明，Amvuttra在整体人群和单药治疗群体中都实现了所有预设的主要和次要终点，显著降低了全因死亡率和复发性心血管事件。同时，Amvuttra还改善了患者的步行能力、健康状况和生活质量，与安慰剂组相比，在主要复合终点上的风险降低了28%。
这些进展标志着创新疗法在应对不同疾病领域中获得重要突破，为全球患者带来了新希望。
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