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近日，中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）与神曦生物联合进行的NXL-001治疗阿尔茨海默病的IIT临床研究取得重大进展，成功完成了全球首例重度阿尔茨海默病患者的给药，并在一个月后的安全性随访中未发现严重不良事件。这一里程碑式的成果标志着原位神经再生疗法在临床应用中的重要突破，为阿尔茨海默病的治疗带来了全新的希望。
此次研究由中国科学技术大学附属第一医院的施炯教授领衔，神经外科钱若兵教授与齐印宝教授协同操作。研究团队进行了详细的术前准备，通过精细的手术技术顺利实施首例患者的给药。受试者在术后一个月内恢复良好，没有观察到任何药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性，为后续研究奠定了坚实的基础。
阿尔茨海默病，即老年痴呆，作为一种常见的神经退行性疾病，占所有痴呆病例的60-80%。其主要症状是神经元的大量丢失，目前尚无可以在患者脑内再生大量神经元的有效治疗方法。因此，开发更加有效的新型治疗手段成为亟待解决的问题。
NXL-001是基于陈功教授团队的原位神经再生技术平台开发的创新药物。它通过AAV载体将神经转录因子NeuroD1递送至脑内星形胶质细胞，从而诱导其转化为功能性神经元。临床前研究表明，这种方法能够在阿尔茨海默病动物模型中实现神经元的原位再生，修复受损的神经回路，并改善学习和记忆功能。
本次研究的初步成功不仅见证了新技术临床应用的重要一步，也为全球阿尔茨海默病的治疗探索了新路径。
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