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西班牙的基因药物公司SpliceBio近日宣布成功筹集了1.35亿美元的B轮融资。这次融资由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures联合领投，Roche Venture Fund以及New Enterprise Associates等七家公司也参与了此次融资。这笔资金将用于推进针对眼科疾病的基因疗法SB-007的1/2期临床研究，加速推进眼科和神经学领域的AAV基因治疗产品的研发，以帮助SpliceBio在技术和临床转化方面取得新的突破。
SpliceBio位于西班牙巴塞罗那，是一家处于临床阶段的新型基因药物公司，主要专注于由大型基因突变导致的疾病。公司致力于开发眼科、神经病学以及其他尚未公开的治疗领域的尖端AAV基因疗法。目前，许多基因治疗开发者依赖腺相关病毒（AAVs）来递送遗传物质，但由于AAVs的载体容量有限，无法携带大型矫正基因，导致一些疾病难以通过传统基因疗法得到有效治疗。以杜氏肌营养不良症为例，其相关的dystrophin基因过大，目前部分公司只能开发截短蛋白的基因疗法，但截短蛋白的功能通常不及完整蛋白，限制了疗效。
SpliceBio则通过独特的“双AAV加蛋白剪接”策略解决这些问题，这一创新方法使用两个独立的AAV载体将大型基因片段传送至细胞，然后通过工程化剪接分子在细胞内重新组装成全长并具备功能的蛋白，突破了AAV载体在容量上的限制，为处理与大型基因相关的致病问题开辟了新途径。SpliceBio所使用的这一技术起源于普林斯顿大学，其创始人兼首席执行官Miquel Vila-Perelló在该校进行过蛋白设计与工程研究。公司在2014年成立时名为ProteoDesign，目前除了专注于眼科领域（如Stargardt病等），也在布局神经学及其他未披露的治疗领域，构建了多元化的研发管线。
值得一提的是，SpliceBio的技术已经得到了业界的认可，此前罗氏旗下的Spark Therapeutics已于2023年与SpliceBio达成价值1.26亿美元的合作协议，利用其平台解决为大型基因定制传统AAV载体的难题。SpliceBio的关键项目之一SB-007是首个获美国FDA批准进入针对Stargardt病临床开发的“双AAV基因疗法”。Stargardt病由ABCA4基因突变引发，该基因过大，传统AAV载体无法容纳，导致患者逐渐失去视力。SB-007疗法利用SpliceBio的创新技术，协助患者在体内产生功能性ABCA4蛋白。目前该项目已获得英国药品和保健品监管局（MHRA）的临床开发许可，并已进入1/2期临床试验，计划于2025年3月完成首例患者的给药。
值得关注的是，SpliceBio并非在孤军奋战，欧洲的AAVantgarde公司在早期阶段的测试中也在探索类似的策略。这个领域的竞争与协同创新并存，有望加速Stargardt病基因治疗的进展。
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