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近日，中国生物制药 研制的一类创新药ROCK2抑制剂TDI01混悬液，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物计划，用于治疗经过一至五线系统疗法的中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。之前，TDI01在国内已经获得了开展特发性肺纤维化、尘肺病和肝纤维化的临床试验批准。
cGVHD是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，发生率介于30%-70%之间。长期存活的患者中，该病发病率超过一半，并且在两年内需要接受进一步治疗的人占50%。这种并发症经常引发非复发死亡率（NRM）。根据一项单中心回顾性分析研究，cGVHD的不典型表现是NRM的重要原因，其中有37.8%的病例与cGVHD有关。
TDI01是一种创新的口服ROCK2抑制剂，是国内首个由自主研发的此类药物。它通过有效抑制促炎性Th17细胞，刺激调节性T细胞活动，进而恢复免疫平衡。该药物直接靶向成纤维细胞，阻止其向肌成纤维细胞转化，并促使已存在的肌成纤维细胞凋亡，提供免疫稳态和纤维化逆转的双重作用机制。
在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会上，北京大学人民医院的莫晓冬教授在总统专场环节报告了TDI01对中重度cGVHD的Ib/II期研究结果。结果显示，TDI01在经过多次治疗的中重度cGVHD患者中，显示出有效性和安全性，有望成为新的治疗选择。
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