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当地时间6月16日，CSL公司欣然宣布其自行研发的药物Garadacimab已获得美国FDA的批准，正式上市。该药物适用于12岁及以上的成人和儿童患者，用以预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。作为每月一次的FXIIa单抗皮下注射药物，Garadacimab有能力将HAE患者的发作次数中位减少超过99%。根据数据显示，这一批准使Garadacimab成为全球首款得到认可的FXIIa单抗药物。
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传疾病，具有潜在的生命威胁性。患者可能会在腹部、喉部、面部、四肢及身体其他部位出现严重的疼痛、虚弱及不可预测的肿胀。确诊为HAE的患者通常需要长期预防性治疗，以尽可能减少发作对日常生活的影响，并防止可能致命的水肿情况发生。
Garadacimab作为一种新型的单克隆抗体，专门靶向活化型因子XII（FXIIa），并通过每月一次的皮下注射进行预防性治疗。研究表明，FXIIa能够触发引起HAE发作的级联反应，而Garadacimab则从根本上抑制这一反应链，致力于从源头上控制HAE的症状。此前，Garadacimab已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。
FDA的此次批准主要基于VANGUARD临床研究所提供的数据。这项全球范围内的多中心III期临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，旨在评估Garadacimab作为HAE预防性疗法的有效性和安全性。研究结果显示，每月皮下注射Garadacimab较之安慰剂组，显著降低了患者的发作率。Garadacimab治疗组中，62%的患者在整个治疗期间未经历任何发作。相较于安慰剂组，Garadacimab组患者的HAE发作次数中位数减少超过99%，最小二乘均值为89.2%。
此外，Garadacimab组需要按需治疗的HAE发作次数中位数也减少超过99%，平均减少达88%。而对于中度或重度发作的情况，Garadacimab组中位数减少超过99%，平均减少90%。关键性试验中最常见的不良反应包括鼻咽炎和腹痛。
直到2024年10月，CSL公司还公布了Garadacimab用于HAE的III期开放标签扩展研究的长期安全性和疗效中期分析结果。161名受试者的研究表明，Garadacimab不仅安全性良好，适合长期使用，而且在预防HAE发作方面提供了持久的保护。在关键性试验和开放标签扩展研究中，23名（14%）患者出现了注射部位反应。
数据指出，除HAE之外，Garadacimab还在开发用于特发性肺纤维化，并且目前正在美国和英国等多个国家进行II期临床试验。
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