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2025年6月12日，第30届欧洲血液学协会（EHA）年会在意大利米兰隆重拉开帷幕。这项全球血液学领域的顶级盛会，吸引了来自世界各地的专家学者齐聚一堂，深入探讨血液学的前沿研究进展。在本届大会上，复星医药自主研发的MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（FCN-159）的研究成果备受瞩目。其在治疗复发或难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者方面展现的卓越效果，为该药物的科学应用增添了新的证据。
芦沃美替尼是一种高选择性MEK1/2口服抑制剂，能够通过阻断MAPK信号通路的过度激活，抑制肿瘤细胞的增长，同时诱导其凋亡。近期，该药物已获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人LCH及2岁及以上伴症状的无法手术的丛状神经纤维瘤儿童患者。这使得芦沃美替尼成为中国首个拥有上述双重适应症的药物。此外，其用于儿童LCH的适应症已被纳入了突破性治疗药物程序。
在此次EHA大会上，芦沃美替尼对儿童LCH的II期研究成果以壁报形式展现，显示了良好的疗效和安全性。这项由首都医科大学附属北京儿童医院张蕊教授主持的研究，纳入了25名复发或难治性LCH儿童患者。这些患者接受芦沃美替尼的单药治疗，治疗周期为28天。研究的主要终点是由独立评审委员会依据PET应答标准评估的客观缓解率（ORR），次要终点则包括研究人员的评估及安全性分析。
截至2024年11月13日，该研究结果显示，独立评审委员会评估的客观缓解率达到了84%，其中14例为完全代谢缓解，7例为部分代谢缓解。研究者评估的ORR为80%，显示出显著的疗效。同时，研究还揭示，在BRAF、ARAF、MAP2K1突变的不同患者组中，药物的疗效表现出清晰的可见性。
对于安全性和耐受性方面，大多数不良反应如皮疹、血液肌酸磷酸激酶升高等为轻至中度，未出现导致治疗中断的严重不良事件。该结果显示芦沃美替尼在儿童患者中具有良好的安全性和耐受性特征。
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