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2025年6月16日，CSL公司欣然宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经正式批准了ANDEBRY®（garadacimab-gxii）。这是首款针对遗传性血管性水肿（HAE）且靶向因子XIIa（FXIIa）的预防性治疗药物。该药物适用于年满12岁及以上的患者，包括成人和儿童，采用每月一次的给药方案。
遗传性血管性水肿是一种罕见且长期的遗传病，可能对生命构成威胁。其特点是无法预测且反复出现的剧烈血管性肿胀，常伴有严重疼痛，可能波及身体的各个部位，如腹部、喉咙、面部和四肢。该疾病因血液中C1抑制剂（C1INH）蛋白的不足或异常所致，C1INH在调控炎症过程中具有重要的作用。C1INH的缺乏导致体液在组织内积聚，从而引起明显的肿胀。
CSL所研发的ANDEBRY®是一种重组单克隆抗体，创新地通过靶向FXIIa，达到了对HAE发作提供长期保护的效果。FXII是HAE病理过程中最初被激活的蛋白，负责启动一系列引发HAE症状的反应。通过阻断活化的FXIIa，ANDEBRY®在病理反应链的起始部分进行干预，这种机制不同于以往那些靶向下游反应的疗法，提供了新的治疗方案。
在全球范围内进行的III期VANGUARD试验中，这种多中心化、随机对照的双盲试验形式，验证了ANDEBRY®预防性治疗的高效性与安全性。结果显示：62%的患者在治疗期间未再经历HAE袭击；与对照组相比，发作的中位数减少了超过99%，且最小二乘均值显示出89.2%的下降趋势。此外，急需治疗的发作中位数减少了99%以上，均值减少了88%。中度至重度发作的频次同比减少了99%以上，平均值减少了90%。VANGUARD试验中，鼻咽炎和腹痛是最常见的副作用，发生率达到7%以上。
当前正在进行的开放标签扩展研究中，已公布的中期分析结果表明，ANDEBRY®在长期使用情况下依然安全并持续减少HAE发作。关键性实验与开放标签研究中，有14%的患者（共23人）报告在注射部位出现反应，如淤青、红斑、血肿、瘙痒和荨麻疹等。
不仅在美国，ANDEBRY®也陆续在澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士及阿联酋获得批准。CSL Behring计划立刻启动该药物的商业化进程，预计在六月底前全面上市。
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