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优时比公司近日宣布，其研究的新型小分子疗法fenfluramine在治疗CDKL5缺乏症（CDD）的3期临床试验中取得了积极成果。公司目前计划迅速向相关监管机构提交该药物的上市申请，以期为CDD患者群体提供一种全新的潜在治疗选择。
CDD是一种极为罕见且严重的发育性和癫痫性脑病，患者通常在婴儿期即出现频繁的癫痫发作，并伴随着严重的全球性神经发育迟缓。这种疾病对患者的认知功能、运动能力、视觉功能及睡眠质量均产生显著影响。
此次公布的临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，纳入了87名年龄在1至35岁之间、确诊患有CDD且癫痫未得到有效控制的患者。研究的主要目标是评估fenfluramine作为辅助治疗在药物滴定期及维持期内，相较基线可计数运动性癫痫发作频率（CMSF）的中位百分比变化。研究结果表明，该试验已成功达成其主要终点及大多数关键次要终点，并显示出fenfluramine具有良好的总体耐受性，其安全性与之前的研究结果相符。
另一方面，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，其研究的反义寡核苷酸（ASO）疗法GTX-102（apazunersen）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。这一认定主要基于其1/2期临床试验的积极结果。该研究涉及74名年龄在4至17岁之间、携带母源UBE3A基因完全缺失的天使综合征患者。结果显示，患者在最长3年的治疗后，多个症状领域都表现出了快速且持续的发育改善。
GTX-102通过鞘内给药的方式递送，可促使神经元细胞中父系UBE3A等位基因的表达，从而产生患者体内所缺失的重要蛋白质。目前，该疗法的3期全球临床试验仍在进行中。
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